英国でデスモイド腫瘍初の薬物療法が承認
英国医薬品医療製品規制庁（MHRA）は、進行性デスモイド腫瘍の成人患者に対し、ニロガセスタット臭化水素酸塩（Ogsiveo、SpringWorks Therapeutics）の承認を発表しました。これは、英国においてこの希少疾患に対する初の承認された医薬品介入となります。この決定は、2025年8月に欧州委員会による承認に続くものです。
デスモイド腫瘍について
デスモイド腫瘍は結合組織に発生し、腕、脚、または腹部に最も一般的に影響を及ぼします。これらは転移しませんが、隣接する構造に浸潤し、損傷を引き起こす可能性があります。完全な外科的切除はしばしば困難であり、重篤な合併症を伴うことがあります。これまで、英国ではこの疾患に特異的に適応される承認済みの薬物療法はありませんでした。
ニロガセスタットの作用機序
ニロガセスタットはガンマセクレターゼ阻害剤であり、腫瘍増殖に関与するNotchシグナル経路を標的とします。これは、デスモイド腫瘍に対する初の標的薬物療法アプローチです。
臨床的有効性と患者アウトカム
今回の承認は、第3相DeFi試験からのエビデンスによって裏付けられました。この試験では、経口ニロガセスタット150mgまたはプラセボを1日2回投与された142人の患者が登録されました。
ニロガセスタットは、プラセボと比較して疾患進行または死亡のリスクを71%低減しました。
2年時点でのイベントフリー生存率は、ニロガセスタット群で76%であったのに対し、プラセボ群では44%でした。
客観的奏効率は、ニロガセスタット治療患者の41%で認められ、プラセボ群の8%と比較されました。
完全奏効は、ニロガセスタット群の7%の患者で発生し、プラセボ群では確認されませんでした。
ニロガセスタットで治療された患者は、外科的介入の必要性が減少しました。
患者報告によるアウトカムも、疼痛の持続的な軽減と身体機能の改善を示しました。
安全性プロファイルと処方に関する考慮事項
最も一般的に報告された副作用には、下痢、発疹、吐き気、疲労、低リン血症、頭痛、口内炎が含まれます。
深刻な安全性上の懸念としては、早期閉経があり、患者の10人に1人以上に影響を及ぼす可能性があります。この薬剤は、胎児に害を及ぼし、男性および女性の生殖能力に影響を与える可能性があります。治療中は非常に効果的な避妊が必要です。女性患者および男性患者のパートナーの妊娠予防措置を支援するため、患者カードが発行されます。
MHRAは、承認されたすべての医薬品の標準的な慣行に従い、ニロガセスタットの安全性と有効性を密接に監視すると述べています。完全な安全性情報は、承認から7日以内にMHRAウェブサイトに公開される患者情報リーフレットおよび製品特性概要で入手可能となります。疑わしい有害反応は、イエローカード制度を通じて報告されるべきです。