家族性高コレステロール血症における小児期からの脂質低下療法の生涯心血管リスクへの影響
JACCに掲載された報告によると、家族性高コレステロール血症（FH）の小児を対象としたコンピューターシミュレーション研究で、小児期に脂質低下療法を開始し、生涯にわたり継続することが、生涯にわたる心血管リスクを最も低減することが示されました。治療の遅延、中断、または中止は、推定リスクを増加させると予測されています。
方法論
研究者らは、ヘテロ接合型FHの小児における脂質低下療法の開始時期と継続性が生涯心血管リスクにどのように影響するかを推定するため、コンピューターシミュレーションモデルを使用しました。
このモデルは、FHを持つ10万人の10歳児の健康転帰をシミュレートし、米国の約15,900人の実在の小児を生涯にわたって代表するようにスケーリングされました。
分析では、2歳から100歳までの生涯におけるLDLコレステロール曝露が推定されました。
以下の6つの戦略が比較されました。
- 無治療
- 通常治療
- 10歳で脂質低下療法を開始し、生涯継続
- 18歳で療法を開始し、生涯継続
- 10歳で療法を開始し、18歳で中断し、通常治療へ移行
- 10歳で療法を開始し、18歳で永続的に中止
評価項目には、心血管疾患（CVD）イベント、生命年数、質調整生命年数、および治療関連の有害事象が含まれました。
主要な結果
無治療のFHでは、平均累積LDLコレステロール曝露は14,921 mg/dL-年でした。
10歳から生涯継続する脂質低下療法は、LDLコレステロール曝露を有意に減少させました。
無治療と比較して、小児期に開始され生涯継続された脂質低下療法は、約10,754件のCVDイベントを予防し（95%不確実性区間 [UI], 10,188-11,343）、54,136の生命年数を追加しました（95% UI, 48,597-58,218）。
小児期に開始され生涯継続された療法は、生涯CVDイベント率を無脂質低下治療の場合と比較してほぼ半減させ（1000人年あたり11.4件 vs 22.4件）、米国の10歳児の一般集団のCVDイベント率（1000人年あたり10.7件）に匹敵する水準を示しました。
- 治療開始の遅延や中止は、小児期からの継続療法と比較して、LDLコレステロール曝露の増加、生涯CVDイベントの増加、および生命年数の減少と関連していました。
臨床への示唆
研究者らは、「FH患者における早発性CVDを予防するための最善のアプローチは、小児期に開始される脂質低下療法である可能性が高い」と述べています。
また、「これらの知見は、FH患者が成人医療への移行期を乗り越え、成人期まで中断なく脂質低下療法を継続することを支援することがいかに不可欠であるかを強調している」と付け加えています。
限界
本研究は、米国におけるFH患者の人口レベルのデータが不足していたため、公開された回帰モデルを用いて調査参加者に疾患状態を割り当てています。また、結果はモデルに組み込まれた患者および臨床医の行動に関する仮定に依存しています。
元記事：Early Cholesterol Treatment May Lower Lifetime Heart Risk