SanofiのBTK阻害剤WayrilzがITP治療薬としてFDA承認
Sanofiのブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害剤「Wayrilz（リルザブルチニブ）」が、免疫性血小板減少症（ITP）治療薬としてFDAから初の承認を獲得しました。これは、希少な自己免疫性血液疾患であるITPにおいて、このクラスの薬剤としては初めての承認となります。
承認対象とITPの現状
Wayrilzは、既存治療で不十分な反応を示した成人の持続性または慢性ITP患者を対象に承認されました。ITPでは、免疫システムが血小板を攻撃し、内出血や出血の問題を引き起こします。多くの患者が長期的な疾患コントロールを得られず、複数の治療法を試しているため、新しい治療選択肢が強く求められていました。
LUNA 3フェーズ3試験の成果
この承認は、LUNA 3フェーズ3試験の結果に基づいています。Wayrilzは主要評価項目および副次評価項目を達成し、持続的な血小板数とITP症状に対する肯定的な影響を示しました。
- 24週間の治療後、Wayrilz治療群の23%の患者が「持続的な血小板反応」を達成しました（過去12回の血小板測定のうち8回以上で血小板数が50,000/μL以上）。プラセボ群では0%でした。
- ITP患者アンケートでは、Wayrilz治療群の患者は9つの健康関連QOL指標で全体的に10.6ポイントの改善を報告しました。プラセボ群では2.3ポイントの増加でした。
国際的な承認状況と今後の展望
米国はWayrilzを承認した最初の国ではなく、すでにアラブ首長国連邦（UAE）で承認されています。欧州と中国でも現在、規制当局の審査を受けています。Sanofiのスペシャリティケア部門責任者であるBrian Foard氏は、その「差別化されたメカニズム」が疾患の主要な要因に対処するため、他の薬剤に反応しないITP患者にとって選択肢となる可能性があると述べています。
ITP治療薬開発の動向
ITP患者にとって、この承認は数週間で2番目の良いニュースとなります。Novartisは、抗BLyS/BAFF抗体イアナムマブのフェーズ3 VAYHIT2試験で肯定的な結果を報告しており、2027年までにITPの承認申請を目指しています。
その他にも、ITPの臨床試験で開発中の薬剤には、以下のようなものがあり、この分野の競争が激化する可能性を示唆しています。
- Johnson & JohnsonとGenmabの抗CD38抗体Darzalex（ダラツムマブ）
- ArgenxのFcRn阻害剤Vyvgart（エフガルチギモド）
- Novartisの経口因子B阻害剤Fabhalta（イプタコパン）
- Sanofiの抗C1s抗体Enjaymo（スチムリマブ）
Wayrilzの来歴と市場予測
Sanofiは2020年にPrincipia Biopharmaを37億ドルで買収した際にWayrilzを獲得しました。アトピー性皮膚炎や尋常性天疱瘡の臨床試験では初期の挫折を経験しましたが、現在は温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）、IgG4関連疾患（IgG4-RD）、鎌状赤血球症（SCD）など、他の希少な免疫介在性疾患の臨床開発が進行中です。
Sanofiは今月末に米国でWayrilzを発売する予定で、ロイターによると、1ヶ月分の供給リスト価格は17,500ドルです。Leerinkのアナリストは、この新製品の年間ピーク売上高を20億ドルと予測しています。
元記事：Sanofi breaks new ground for BTK drugs with ITP approval