FDA、Corceptのクッシング症候群治療薬relacorilantの承認を拒否
2025年末、FDAはCorcept Therapeuticsに対し、希少なホルモン疾患である高血圧を引き起こすrelacorilantの承認をしないという決定を下しました。
米国規制当局は完全回答書（CRL）の中で、高コルチゾール症に起因する高血圧（クッシング症候群としても知られる）患者に対するrelacorilantを、その有効性を示す追加の証拠なしには承認できないと述べました。
クッシング症候群とその症状
クッシング症候群では、ストレスホルモンであるコルチゾールの高レベルが、体幹と顔の体重増加、四肢の痩せ、高血圧、筋力低下、高血糖（高血糖症）、疲労、あざなどの症状を引き起こします。
relacorilantの臨床試験結果
relacorilant（以前はCORT-125134）は選択的グルココルチコイド受容体（GR）拮抗薬です。
- 第3相GRACE試験：高コルチゾール症と高血圧および/または高血糖患者を対象に行われ、プラセボと比較して血圧の有意な改善を示し、主要評価項目である高血圧コントロールの喪失を達成しました。
- GRADIENT試験：承認申請を裏付けるデータとして提出されましたが、高コルチゾール症患者の収縮期血圧改善という主要評価項目は達成できませんでした。しかし、血糖値、体重、体組成などの副次的マーカーではベースラインと比較して改善が示されました。
Corceptの反応と今後の展望
Corceptは2024年12月にrelacorilantの承認をFDAに申請した際、クッシング症候群の新たな標準治療となる可能性を表明していました。
CorceptのJoe Belanoff最高経営責任者は「この結果に驚き、失望している」と述べ、「高コルチゾール症の影響に苦しむ患者への我々のコミットメントは揺るぎない」とし、「relacorilantを患者に届ける方法を必ず見つける」と付け加えました。同社はFDAとできるだけ早く会談し、今後の最善策について話し合う予定です。
既存製品とrelacorilantの他の可能性
Corceptはすでにクッシング症候群治療薬Korlym（ミフェプリストン）を販売しており、高コルチゾール症に関連する血糖値を下げるために2012年から使用されています。Korlymとその自社販売のジェネリック版の売上は、2025年には8億ドルを超える見込みですが、ジェネリック薬が市場に出回り始めているため、Corceptは新たな収益源を模索しています。
relacorilantのクッシング症候群における承認遅延は大きな打撃であり、特にFDAが新たな試験を要求すれば、プログラムが大幅に遅れる可能性があります。
しかし、Corceptはrelacorilantに対し、より広範な期待を抱いています。昨年、プラチナ耐性卵巣がんを対象とした第3相ROSELLA試験で成功を収め、米国での申請が行われており、FDAによる審査完了予定日は7月11日です。