1型糖尿病（T1D）の早期発見に向けたELSA試験、全国的なスクリーニングプログラムの基盤を確立
大規模な実現可能性試験であるELSA試験は、指先採血による1型糖尿病（T1D）スクリーニング検査が、子どものT1Dを早期に特定し、迅速な治療を可能にすると発表しました。この試験は、ランセット糖尿病・内分泌学誌に掲載され、Diabetes UKとBreakthrough T1Dの慈善団体から資金提供を受けました。研究者らは、この試験が、生命を脅かす糖尿病性ケトアシドーシス（DKA）を発症するまで診断されないT1Dの子どもの25%を特定できる全国的なスクリーニングプログラムの基盤を築くものと考えています。
早期診断の利点と新薬の可能性
早期診断は、血糖値をコントロールする薬をより早く投与できることを意味し、長期的な合併症のリスク軽減に役立ちます。また、昨年英国で承認されたSanofiの画期的な薬剤であるTeplizumab（Teizeild）のような新薬から恩恵を受ける可能性もあります。この薬は、自己免疫疾患の進行とインスリン注射の必要性を約3年間遅らせることが示されています。
Teplizumabは現在8歳以上の患者にのみ適用されますが、Sanofiは、血糖値が異常になり始めるもののまだ症状がない、診断されたステージ2のT1Dを持つ1歳以上の子どもにその適用を拡大する承認を申請しています。
ELSA試験の概要と結果
バーミンガム大学の研究者が主導したELSA試験では、3歳から13歳までの約17,000人の子どもが登録され、膵臓のインスリン産生ベータ細胞を攻撃する自己抗体の指先採血検査を受けました。これらの自己抗体は、症状が現れる数年前から存在することがあります。
このコホートから、
75人が1つの自己抗体を持ち、T1Dのリスクが高いとされました。
160人が2つ以上の自己抗体を持ち、早期段階のT1Dと診断されましたが、まだインスリンは必要ありませんでした。
- 診断されていなかった7人のT1Dの子どもが特定され、直ちにインスリン療法を開始する必要がありました。
スクリーニングプログラムの将来性と参加者の声
糖尿病専門家は、スクリーニングプログラムが拡大されれば、T1Dは予測・監視可能な状態となり、合併症のリスクを低減できると述べています。
ELSA試験に参加したウェストミッドランズ出身の11歳のイモジェン・ノーマンさんは、この研究の結果としてT1Dと診断され、英国でTeplizumabの治療を受けた2番目の子どもとなりました。彼女の母親エイミーさんは、この試験が「家族として予期せぬ形で将来に備えるのに役立った。不意を突かれるのではなく、何が起こるかを知ることで、私たちの自信と心の平安に大きな違いをもたらした」と語っています。
今後の展開と採用戦略の洞察
ELSAのチームは現在、研究を2歳から17歳の子どもに拡大しており、また、小児スクリーニングをNHS全体にどのように拡大できるか、およびそのようなプログラムの費用対効果を評価するELSA 2という2番目の試験も実施しています。英国には約40万人がT1Dと共に生活しています。
エディンバラ大学の糖尿病医学教授であるShareen Forbes教授は、ELSAの重要な部分の1つは、スクリーニングの募集戦略に関する洞察であり、ソーシャルメディアや学校が効果的なチャネルであることが判明したと述べました。彼女は、「特に、郵便番号に基づいて社会経済的に恵まれない地域に住む家族にとって、在宅スクリーニングの重要性も強調された。学校などの非在宅環境での募集と検査は、少数民族グループの参加を大幅に増加させた」と付け加えました。