ロシュ、原発性進行型多発性硬化症（PPMS）向け経口BTK阻害剤フェネブルチニブの第3相試験で良好な結果を発表、ブロックバスター薬オクレブスと同等以上の有効性を示す

ロシュの経口BTK阻害剤フェネブルチニブ、進行型多発性硬化症（PPMS）で良好な第3相試験結果を発表

ロシュは、経口BTK阻害剤フェネブルチニブが原発性進行型多発性硬化症（PPMS）を対象とした第3相試験で肯定的なデータを示したことを発表しました。この試験では、静脈内投与される同社のブロックバスター製品であるオクレリズマブ（Ocrevus）と同等以上の効果が示されました。

脳透過性BTK阻害剤であるフェネブルチニブは、24週後に障害進行のリスクを12%減少させました。比較対象は、PPMSで唯一承認されている治療薬であり、昨年約80億ドルの世界売上を達成したCD20標的抗体オクレリズマブです。

この差は統計的に有意ではなかったものの、フェネブルチニブがオクレリズマブに非劣性であることを示す主要目標を達成し、PPMS患者にとって効果的な経口治療の選択肢となる可能性を高めました。

FENtrepid試験では、12週間の複合確認障害進行（cCDP12）までの時間で両薬剤を比較しました。これには、拡大障害状態スケール（EDSS）、25フィート歩行時間（T25FW）、上肢機能の9穴ペグテスト（9PHT）が含まれます。

ロシュによると、最も強い治療効果は9PHTテストで観察され、フェネブルチニブはオクレリズマブと比較して26%の改善を示しました。また、EDSSと9HPTの複合評価では、経口薬で22%の改善が見られました。

ロシュは、今後数週間のうちにPPMSにおけるフェネブルチニブの規制当局への申請を進める計画です。また、FENhance 1およびFENhance 2試験の結果に基づき、再発型多発性硬化症での申請も検討しています。

FENtrepidの主任研究者であるペンシルバニア大学のAmit Bar-Or教授は、「フェネブルチニブは、特に独立性と日常生活機能の維持に不可欠な上肢機能において、24週という早期から一貫した臨床的利益を示しました」と述べています。

ロシュの研究開発責任者であるLevi Garraway氏は、「フェネブルチニブは、PPMSコミュニティにとって10年以上ぶりの科学的ブレークスルーとなる可能性を秘めています」とコメントしています。

競合他社の動向

ロシュは、サノフィの競合する脳透過性BTK阻害剤トレブルチニブの後を追う形となります。トレブルチニブは昨年、非再発性二次進行型MSでFDAに申請されましたが、承認されませんでした。しかし、アラブ首長国連邦では承認され、欧州でも審査中です。

トレブルチニブはPPMS治療薬としても試験されましたが、昨年12月に報告されたPERSEUS試験では効果がありませんでした。

メルクKGaAのエボブルチニブも後期試験で失敗し開発中止となりました。ノバルティスのレミブルチニブとInnoCare Pharmaのオレラブルチニブは現在第3相試験中です。