Rocket Pharma、重症白血球接着不全症I型（LAD-I）遺伝子治療薬KresladiでFDA承認を獲得
Rocket Pharmaは、2度目の試みで、重症白血球接着不全症I型（LAD-I）に対する遺伝子治療薬Kresladi（marnetegragene autotemcel）のFDA承認を勝ち取りました。LAD-Iは、生命を脅かす感染症に患者を脆弱にする、稀で生命に関わる免疫疾患です。
LAD-IとKresladiの革新性
Kresladiは、LAD-Iに対する初の標的治療薬となります。これまでLAD-Iは、感染症と闘うための強力な抗生物質療法、そして可能な場合には治癒の可能性もあるものの、ドナー適合が必要で深刻なリスクを伴う同種造血幹細胞移植（HSCT）で治療されてきました。
Kresladiは、ITGB2遺伝子に変異があるLAD-Iの小児患者で、HSCTのためのHLA一致の兄弟ドナーがいない場合に承認されました。この治療法は、患者自身の造血幹細胞を遺伝子的に改変し、機能的なITGB2遺伝子のコピーを導入して作製されます。欠陥のある幹細胞を除去し、骨髄を新しい改変細胞のために準備する骨髄破壊的前処置の後、単回の静脈内投与で提供されます。
承認までの経緯と臨床的・経済的側面
Kresladiは、2024年6月に製造プロセスに関する追加情報を求めるFDAによって一度却下されましたが、昨年10月に再申請され、今回承認に至りました。
LAD-Iは極めて稀な疾患で、発生率は100万人に1人と推定され、世界で400例未満、米国では約50人の患者しかいないとされています。RocketはまだKresladiの発売と価格設定計画を公表していませんが、他の超希少疾患向けワンショット遺伝子治療薬と同様に、数百万ドルの費用がかかると予想されています。
しかし、その償還は強く支持される可能性があります。マーケティング申請を裏付けるフェーズ1/2試験では、Kresladiが2年間で100%の全生存率を達成した一方で、LAD-Iは生後2年間の死亡率が約75%に達するためです。
この承認により、Rocket Pharmaは希少小児疾患優先審査バウチャー（PRV）も獲得しました。これは第三者に売却された場合、最大2億ドルの価値がある可能性があります。
業界への影響
今回の承認は、今週2番目の希少疾患遺伝子治療薬のFDA承認であり、Denali Therapeuticsのハンター症候群治療薬Avlayah（tividenofusp alfa）に続くものです。FDAが承認要件を引き上げているという懸念がある中で、希少疾患治療薬開発者の間で好意的な感情を後押しするでしょう。
Rocket PharmaはKresladiに資源を集中させるため、商業的な理由からFanconi貧血の遺伝子治療薬RP-L102の販売申請を取り下げており、今回の承認は戦略の成功を意味します。
元記事：Touchdown for Rocket as its first gene therapy gets US okay