Regeneron、先天性難聴遺伝子治療薬「Otarmeni」で米国初の承認、無料提供へ
Regeneron社は、先天性難聴に対する遺伝子治療薬Otarmeni（lunsotogene parvec）で米国初の承認をFDAから迅速に取得しました。この治療薬は、OTOF遺伝子変異によって引き起こされる重度から重度の感音難聴（SNHL）を持つ小児および成人を対象としています。
画期的な無料提供
通常、遺伝子治療薬は100万ドルを超える高額な価格設定がされますが、Regeneron社はOtarmeniを米国の患者に無料で提供すると発表しました。これは、アクセスへの障壁を取り除き、「バイオ医薬品業界が世界の善のための真の力となり得る」という同社の信念を示すものです。ただし、患者は保険適用に応じて、薬の配送にかかる自己負担費用が発生する可能性があります。
Otarmeniの作用機序と対象患者
Otarmeniは、内耳の蝸牛に1回注入されるAAV遺伝子治療薬で、耳の細胞が音を感知し脳に伝達することを可能にするタンパク質であるオトフェルリンをコードします。OTOF遺伝子変異は、難聴症例の約1%から5%に見られ、世界中で約20万人が罹患していると推定されています。これまで、この種のSNHLに対する承認された薬物治療はありませんでした。
臨床試験での顕著な効果
FDAの承認を裏付ける主要な第1/2相CHORD試験（New England Journal of Medicineに掲載）では、遺伝子治療を受けた12人の難聴児のうち9人が人工内耳の使用を中止できるほど聴力が改善し、3人は聴力が正常範囲まで回復しました。これにより、多くの子供たちが母親の声に反応したり、音楽に合わせて踊ったり、世界と交流したりすることが可能になりました。
承認経路と関連情報
Otarmeniは、重要な新治療法をより迅速に患者に届けることを目的としたCommissioner’s National Priority Voucher (CNPV)プログラムの下で承認されました。Regeneron社は2023年にDecibel Therapeuticsを1億900万ドルで買収し、Otarmeniの権利を獲得しました。この承認は、Regeneron社がトランプ政権との最恵国待遇（MFN）価格協定を発表する直前に行われ、この協定にはOtarmeniの無料提供も含まれています。