FDA、フォン・ヴィルブランド病治療薬「Vonvendi」の適用を拡大
米国食品医薬品局（FDA）は、フォン・ヴィルブランド因子（遺伝子組換え）製剤であるVonvendiの適用範囲を拡大しました。
今回の承認により、以下の用途が追加されます。
- 成人のあらゆる種類のフォン・ヴィルブランド病（VWD）におけるルーチン予防使用
- 小児のVWD患者における出血エピソードのオンデマンド治療および周術期使用
この承認は、優先審査と希少疾病用医薬品指定の下で完了しました。
Vonvendiはこれまで、成人における出血エピソードのオンデマンド治療および周術期使用、ならびに最も重症なVWDであるタイプ3の成人における予防使用のみが承認されていました。
Vonvendiの特筆すべき点
現在、Vonvendiは米国で唯一の非血漿由来フォン・ヴィルブランド因子製品であり、米国初の小児VWD患者向け遺伝子組換えフォン・ヴィルブランド因子製品となります。
臨床的有効性と安全性
複数の臨床研究により、Vonvendiはあらゆる年齢のVWD患者における出血エピソードの治療、周術期管理、および成人VWD患者における出血エピソードの予防において有効性を示しました。
臨床試験で最も多く報告された副作用（患者の2%以上）には、頭痛、嘔吐、吐き気、めまい、かゆみがありました。
FDAのコメント
FDA生物製剤評価研究センターのディレクターであるVinay Prasad医師は、「この承認は、希少疾患治療薬の申請評価におけるFDAの柔軟性を示すものです」と述べ、作用機序、薬理学、生物学的科学、および支持的な臨床研究データが揃えば、たとえ小規模な研究データであっても迅速に対応すると説明しました。
Vonvendiの承認は武田薬品工業（Takeda）に付与されました。