CelcuityのRevtorpyk (gedatolisib) が特定の乳がん治療薬としてFDA承認
Celcuityは、乳がん治療薬であるgedatolisib（ブランド名：Revtorpyk）について、米国FDA（食品医薬品局）の承認を獲得しました。これは同社初の製品となります。
承認された適応と治療レジメン
Revtorpykは、HR陽性、HER2陰性でPIK3CA変異のない局所進行性または転移性乳がん患者の二次治療以降の選択肢として承認されました。治療法としては、PfizerのCDK4/6阻害剤Ibrance (palbociclib)とアロマターゼ阻害剤fulvestrantとの三剤併用療法、またはfulvestrantとの二剤併用療法が可能です。
作用機序と承認の根拠
gedatolisibは、PI3KとmTORの阻害を一つの分子で組み合わせたファーストインクラスのPAM経路阻害剤であり、静脈内投与されます。今回の承認は、オープンラベルのVIKTORIA-1試験のデータに基づいています。
VIKTORIA-1試験の結果概要
PIK3CA野生型腫瘍患者において：
三剤併用療法は、fulvestrant単独と比較して病勢進行または死亡のリスクを76%低減しました。無増悪生存期間（PFS）中央値はそれぞれ9.3ヶ月と2.0ヶ月でした。客観的奏効率（ORR）は32%でした。
二剤併用療法では、PFS中央値が7.4ヶ月、ORRは28%でした。
PIK3CA変異型腫瘍患者におけるデータ（今年のASCO会議で報告）：
三剤併用療法は、NovartisのPI3K阻害剤Piqray (alpelisib) + fulvestrantと比較して病勢進行または死亡のリスクを50%低減しました。PFS中央値はそれぞれ11.1ヶ月と5.3ヶ月でした。
二剤併用療法でもPFSを49%延長し、11.3ヶ月でした。
今後の展望
Celcuityは、PIK3CA変異型乳がんに対するFDA承認申請を今年第3四半期に提出する予定です。これにより、RevtorpykはPIK3CA野生型と変異型の両方に適用される広範な適応を持つことになり、PiqrayやRocheのItovebi (inavolisib)といった現在のPI3K阻害剤がPIK3CA変異型疾患のみに限定されている状況とは異なります。
同社は、二次治療設定単独でgedatolisibに50億ドルの市場潜在性があると見ており、治療歴のない患者を対象とした第3相試験VIKTORIA-2も進行中です。
元記事：Celcuity gets FDA nod for first-in-class breast cancer drug