イングランドで超希少腎疾患治療薬「Procysbi」が承認
神経障害性シスチン症のイングランドの患者は、遅延放出型メルカプタミン酒石酸塩であるChiesiの「Procysbi」を利用できるようになります。NHSイングランドがこの薬剤の定期的提供を承認しました。この決定は、ウェールズで最初に利用可能になってから3年以上、スコットランドと北アイルランドで承認されてから数ヶ月を経てのものです。
治療の改善点
これまでイングランドで推奨されていた治療薬はRecordatiの「Cystagon」（システアミン）であり、夜間を含め6時間ごとの服用が必要でした。これに対し、Procysbiは12時間ごとの服用で済むため、患者の日常生活への適合性が大幅に向上し、十分な夜間睡眠が可能になります。
対象患者と疾患概要
NHSイングランドの臨床優先諮問グループ（CPAG）の評価パネルは、1歳以上で特定の臨床基準（例：現在の治療への対応に苦慮している場合）を満たす患者にChiesiの薬剤が使用できると述べました。
シスチン症は遺伝性の生涯にわたる疾患で、アミノ酸であるシスチンが体内の細胞、臓器、組織に蓄積し、損傷性の結晶を形成します。この疾患は特に腎臓と目に深刻な影響を与え、英国では約200人の診断例があり、そのうち約150人が新しい提供方針の下でProcysbiの対象となる見込みです。
長年の運動が実を結ぶ
この決定は、Kidney Research UK、Cystinosis Foundation UK、Metabolic Support UKといった患者団体がProcysbiへのアクセスを求めて3年以上にわたり献身的な運動を行った結果です。Cystinosis Foundation UKのウィル・ニューマン会長は、「この決定は、イングランドの神経障害性シスチン症コミュニティにとって重要な一歩前進である」とコメントし、患者と介護者が個々の状況、ライフスタイル、忍容性のニーズに合わせてこの処方を探求できるようになったことを歓迎しています。
元記事：UK postcode lottery ends for 'life-changing' cystinosis drug