江蘇恒瑞医薬のヘトロンボパグ、化学療法誘発性血小板減少症（CIT）治療薬として世界初の承認
中国の江蘇恒瑞医薬が開発した経口トロンボポエチン（TPO）受容体作動薬ヘトロンボパグが、固形腫瘍に対する化学療法によって引き起こされる低血小板数（化学療法誘発性血小板減少症、CIT）の治療薬として中国で承認されました。国家薬品監督管理局（NMPA）によるこの承認は、ヘトロンボパグをCIT治療薬として世界で初めて承認された経口TPO作動薬とします。
既存の適応症と新たな承認
ヘトロンボパグは、すでに以下の用途でNMPAから承認を得ています。
成人における免疫性血小板減少症（ITP）
重症再生不良性貧血（SAA）の青年および成人
今回の承認により、6歳以上の小児ITP患者の二次治療としても承認され、適応症が拡大されました。
化学療法誘発性血小板減少症（CIT）の課題と治療ニーズ
CITは、固形腫瘍の化学療法の一般的な合併症であり、出血のリスクを高めるだけでなく、重症の場合には化学療法薬の減量を必要とし、がん治療の効果を損なう可能性があります。また、血小板輸血やその他の支持療法が必要となるため、医療システムに負担をかけます。
現在、中国では注射可能なTPO製剤がCITの治療に用いられていますが、これらは複数回の通院が必要であり、患者と病院双方に負担をかけています。恒瑞医薬は、「有効性と投薬の利便性を兼ね備えた治療選択肢に対する緊急の臨床ニーズがある」と述べ、ヘトロンボパグが抗腫瘍治療の計画的な進行を促進すると強調しています。
市場競争におけるヘトロンボパグの優位性
今回のCITにおける承認は、恒瑞医薬に他の経口TPO作動薬との競合がない適応症をもたらします。競合する主要な経口TPO作動薬には、ノバルティスのRevolade（エルトロンボパグ）、フォースン・ファーマとソビのDoptelet（アバトロンボパグ）、塩野義製薬とエディングファームのMulpleta（ルストロンボパグ）などがあります。これらのうち、DopteletとRevoladeはCITに関する臨床試験が行われましたが、結果はまちまちでした。Mulpletaは慢性肝疾患に伴う血小板減少症に焦点を当てています。
恒瑞医薬はEvaluatePharmaのデータを引用し、昨年の経口TPO薬の世界売上高が約22億ドルであったと述べています。
元記事：Hengrui gets world-first okay for platelet drug hetrombopag