米国バイオテック業界の現状と課題
現在の米国バイオテック業界は、資金調達環境の改善に支えられ、かなり活発な事業環境にあるものの、すべての企業が成功しているわけではない。
Adecto Pharmaの行き詰まり
2014年にタフツ大学の研究者によって設立されたAdecto Pharmaは、CEOのNora Mineva氏のソーシャルメディア投稿によると、すでに取引を停止し、終末期を迎えている。ボストンを拠点とするこのバイオテック企業は、細胞表面タンパク質ADAM8を発現する攻撃的で免疫療法抵抗性の固形腫瘍を対象とした標的がん治療薬とコンパニオン診断薬を開発していた。しかし、12年間の事業運営後も、その主要開発プログラムである抗体ベースのAD100は前臨床開発段階にとどまっていた。同社は助成金と賞金のみで資金を調達し、資金調達ラウンドを一度も完了しなかった。
Mineva氏は、Adectoの終焉について「臨床データのない新しい治療標的を支援することにためらいのある、リスク回避的な資金調達環境」を非難し、会社は「単純に資金が尽きた」と述べた。同社はAD100の特許を申請しており、この抗体は今後の科学論文にも掲載される予定であり、「その開発を推進するための経路を積極的に模索している」と付け加えた。
Aviceda Therapeuticsの事業縮小
一方、Adectoのチャールズ川を挟んだケンブリッジでは、Aviceda Therapeuticsも事業の縮小を開始したと、従業員のソーシャルメディア投稿を引用したEndpointsのレポートが報じている。この決定は、眼疾患である加齢黄斑変性症（AMD）に続発する地理的萎縮（GA）を対象としたAVD-104のフェーズ2b SIGLEC試験の失敗に続くものである。この硝子体内シアル酸コートナノ粒子は、過活動状態にあるミクログリア細胞とマクロファージ細胞を破壊的状態から治癒状態へとリセットし、補体介在性炎症を抑制するように設計されている。
2018年に設立され、2025年初頭に第3ラウンドの資金調達で2億750万ドルという印象的な額を調達したAvicedaは、不良な結果の原因を患者群間のベースライン病変特性の不均衡にあるとし、AVD-104のフェーズ3プログラムを継続する意向を示唆した。しかし、それが同社からの最後の公式発表であり、資産や知的財産の売却計画についてはまだ何も発表されていない。
Caribou Biosciencesの困難
米国の反対側では、Caribou Biosciencesも困難に直面している。同社は、B細胞非ホジキンリンパ腫治療のためのCD19標的vispacabtagene regedleucel (vispa-cel)と、多発性骨髄腫治療のためのBCMA指向CB-011という2つのCAR-T療法の開発中止を決定し、恐ろしい「戦略的代替案」を模索している。これら2つの同種CAR-Tは、同社のパイプラインに掲載されている唯一の候補である。
カリフォルニア州バークレーを拠点とするCRISPRゲノム編集の専門企業で、ナスダックに上場しているCaribouは、この発表後、株価が3分の1以上急落した。発表では、さらなる人員削減（これにより骨格スタッフのみとなる）とコスト削減も指摘された。Caribouは第2四半期末時点で1億1400万ドル未満の現金を保有していた。
CaribouのCEOであるRachel Haurwitz氏は、「残念ながら、我々が達成してきた進歩にもかかわらず、同種CAR-T細胞療法の現在の資金調達環境は、これらのプログラムを責任を持って推進するために必要な資本を確保することをますます困難にしています」と述べた。