CSL BehringのAndembry、英国NHSで遺伝性血管性浮腫（HAE）再発予防薬として承認
償還当局NICEの最終ガイダンスに基づき、CSL BehringのAndembryが英国国民保健サービス（NHS）によって遺伝性血管性浮腫（HAE）の再発予防に利用可能となることが決定しました。
承認対象と疾患概要
発行された技術評価ガイダンス（PDF）によると、因子XIIa阻害剤Andembry（garadacimab）は、月に2回以上の発作がある12歳以上のHAE患者にとっての選択肢となります。HAEは、身体の様々な部位に予測不能で衰弱性かつ痛みを伴う腫脹を引き起こす稀な遺伝性疾患であり、多くの患者が常に次の発作への恐怖に直面しています。英国には推定で約1,150人のHAE患者がいます。
臨床試験結果とMHRAの承認
Andembryは、2ヶ月間の導入期間中に少なくとも2回の発作を経験した成人および小児HAE患者64名を対象としたVANGUARD試験の結果に基づき、英国医薬品規制庁（MHRA）によって1月に承認されました。
- 6ヶ月間の治療期間中、CSLの薬剤を投与された患者は、プラセボ投与群と比較してHAE発作の月間発生率が86.5%低かったです。
- さらに、Andembryを投与された患者の約3分の2（61.5%）が研究期間中に発作がなかったのに対し、対照群ではゼロでした。
患者組織からの歓迎と治療上の利点
患者組織HAE UKの最高責任者であるアンジェラ・メトカーフ氏は、この最終ガイダンスのニュースについて、「適格な患者は、より少ない恐怖と不確実性で生活できる可能性を提供する重要な治療法にアクセスできるようになる」と述べました。また、「HAEの非常に個別的な性質を考慮すると、新しい治療法へのアクセスを可能にすることで患者の選択肢を改善することは不可欠である」と強調しました。
Andembryは自己注射ペンを使用して皮下投与され、Takedaのカリクレイン阻害剤Takhzyro（lanadelumab）のように2週間ごとに皮下注射が必要な他の治療法や、Biocrystの経口カリクレイン阻害剤Orladeyo（berotralstat）のような毎日経口投与が必要な治療法よりも投与頻度が少ないという利点があります。CSLにとってAndembryは、既存の静脈内投与のHAE予防薬Berinertや、週2回皮下注射のHaegardaの後継製品となります。
CSL Behring UK & Irelandのジェネラルマネージャーであるエドゥアルド・カバス氏は、「NICEがAndembryの価値と、広範な適格なHAE患者への予防的治療選択肢のアクセス拡大の重要性を認識したことを大変嬉しく思う」とコメントしています。