英国、3つの画期的な新薬に「Innovation Passport」を付与
英国の医薬品規制当局は、肺がん、ハンチントン病、アルツハイマー病の治療において画期的な進歩をもたらす可能性のある3つの医薬品に「Innovation Passport」を付与しました。この制度は、有望な新薬のNHSへのアクセスを加速させることを目的としています。
「Innovation Passport」とILAP（革新的承認・アクセス経路）の概要
「Innovation Passport」の付与は、2020年に導入されたILAP（Innovative Licensing and Access Pathway）に基づいて、医薬品・医療製品規制庁（MHRA）による審査を受けることを意味します。
目的: 新薬の審査期間を150日に短縮し、開発企業に追加のサポートを提供します。
特徴: MHRAは、「開発者が臨床開発の初期段階から、国の医療システム、規制当局、医療技術評価機関と協力できる、世界で唯一のエンドツーエンドのアクセス経路」であると述べています。ILAPは、製品開発のリスクを低減し、変革をもたらす新薬や複合医療機器への患者アクセスを加速するために設計されています。
対象となる3つの医薬品
- 非小細胞肺がん（NSCLC）向け：BGB-58067
企業: BeOne Medicines
作用機序: 様々な種類のがんの約10～15%に見られるメチルチオアデノシンホスホリラーゼ（MTAP）欠損を持つ腫瘍細胞を選択的に標的とするPRMT5阻害剤です。
開発状況: 第1相試験で有望な予備的活動を示しており、2027年にはMTAP欠損NSCLCを対象とした国際登録試験を開始する予定です。
- ハンチントン病向け：brezosiran
企業: Alnylam/Regeneron
作用機序: ハンチンチン（HTT）遺伝子のエクソン1を不活性化し、この疾患で蓄積する神経毒性のあるハンチンチンタンパク質の産生を停止させるように設計されています。
開発状況: 現在第1b相試験中で、2027年に主要試験が計画されています。
投与: 髄腔内注射により、年2回の投与スケジュールが予定されています。
- アルツハイマー病向け：diranersen
企業: Biogen/Ionis
作用機序: アルツハイマー病の特徴の一つである神経原線維変化で凝集するタウタンパク質の産生を停止させます。
開発状況: 第2相CELIA試験を完了しており、主要評価項目は達成されなかったものの、認知機能改善の兆候が示されました。現在、第3相開発プログラムへの移行準備が進められています。
- 投与: 臨床試験では3ヶ月または6ヶ月間隔で髄腔内注射により投与されています。
ILAPとEUのPRIMEパスウェイ
ILAPは、EUのPriority Medicines（PRIME）パスウェイと同様に迅速審査プロセスを提供しますが、ILAPはさらに、NICE、Scottish Medicines Consortium（SMC）、All Wales Therapeutics and Toxicology Centre（AWTTC）の関与を通じて資金調達の検討も含むという点で追加的な側面を持っています。
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