バイオジェン、Alcyone Therapeuticsを買収し中枢神経系へのASO送達システムを獲得
バイオジェンは、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を中枢神経系に直接送達するシステムを開発した非公開企業Alcyone Therapeuticsを買収する契約を締結しました。この買収には、前払い金として8500万ドルが含まれます。
買収の背景と目的
この買収は、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬であるバイオジェンの「Spinraza（ヌシネルセン）」の新製剤開発を加速させる可能性を秘めています。Spinrazaは依然としてブロックバスター収益を上げていますが、ロシュの経口薬「Evrysdi（リスジプラム）」やノバルティスの1回投与遺伝子治療薬「Zolgensma（オナセムノゲン・アベパルボベク）」といった競合薬の増加により、売上が減少傾向にあります。
Alcyoneの技術「ThecaFlex DRx」
Alcyoneの技術プラットフォーム「ThecaFlex DRx」は、髄液へのアクセスを提供するように設計された埋め込み型髄腔内カテーテル、カテーテル固定装置、および皮下ポートシステムです。現在、Spinrazaは髄液への反復的な髄腔内注射（腰椎穿刺）が必要ですが、バイオジェンとAlcyoneは2023年からThecaFlex DRxプラットフォームを使用して、1回の投与で長期的な薬剤送達を提供できるよう取り組んできました。
バイオジェンのASOパイプラインへの影響
Alcyoneの買収は、ThecaFlex DRxプラットフォームをバイオジェンが開発中の他の薬剤にも利用可能にする可能性があります。バイオジェンはIonis社との提携により、ASOに長年の関心を持っています。
両社は、年間1回の投与で済む可能性のある次世代SMA候補薬「サナネルセン（BIIB115/ION306）」の初期臨床データを今年初めに報告しました。
また、米国と欧州で規制当局の審査を受けている高用量Spinrazaレジメンも開発中です。
- 筋萎縮性側索硬化症（ALS）のASO薬「Qalsody（トフェルセン）」を市場に投入しており、アルツハイマー病の初期段階プロジェクトも進行中です。
今後の展望
バイオジェンは、ThecaFlex DRxを用いたSpinrazaの臨床試験「PIERRE」と「PIERRE-PK」の2件を実施しており、2028年の市場投入を目指しています。バイオジェンの医薬品事業・技術責任者であるNicole Murphy氏は、「Alcyone Therapeuticsの買収は、当社の能力を拡大し、患者中心の意義あるソリューションを提供することで、医薬品の価値提案を高める戦略的な機会を提供するものと信じています」と述べています。
バイオジェンは、特定の開発および規制目標が達成された場合、Alcyoneに未公開のマイルストーン支払いも行います。Alcyoneの他の資産の一部、例えば脳実質への薬剤送達システムなどは、新しく独立した「Neela Therapeutics」という会社に譲渡されます。
元記事：Biogen buys CNS delivery specialist Alcyone Therapeutics