aficamten、肥大型心筋症治療で長期的な安全性と有効性を示す
肥大型心筋症に対する実験薬aficamten（アフィカムテン）のデータが発表され、長期治療における安全性と有効性、そして運動能力の大幅な改善が示された。これらはHeart Failure Society of America (HFSA) 2025 Annual Scientific Meetingで発表されたFOREST-HCMおよびMAPLE-HCM試験の最新知見である。
FOREST-HCM試験：非閉塞性肥大型心筋症（NOHCM）における効果
最大96週間の追跡調査：非閉塞性肥大型心筋症（NOHCM）患者34名を対象としたFOREST-HCM試験のオープンラベル延長試験の96週評価では、aficamtenが長期治療中に良好な忍容性を示した。
症状と健康状態の改善：心不全症状の早期かつ持続的な改善が見られ、健康状態も向上。New York Heart Association（NYHA）クラスは80%の患者で改善し、74%が無症状となった。Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire（KCCQ）スコアも11ポイント上昇した。
心臓バイオマーカーの低下：心臓壁ストレスおよび潜在性心筋損傷のバイオマーカー（脳性ナトリウム利尿ペプチドやトロポニンなど）の早期かつ持続的な減少が報告された。
LVEFの軽度低下：左室駆出率（LVEF）が平均5%低下し、4人の患者でLVEFが50%を下回るエピソードがあったものの、ほとんどは無症状で用量調整により管理された。
MAPLE-HCM試験：閉塞性肥大型心筋症（OHCM）におけるメトプロロールとの比較
運動能力の優位性：閉塞性肥大型心筋症（OHCM）患者を対象としたMAPLE-HCM試験の事前規定解析では、aficamtenがメトプロロールよりも運動時の生理学的適応を改善することが示された。
多様な運動指標の改善：サブ最大、ピーク、回復期の運動能力測定値においてaficamtenが優れており、運動可能負荷、運動持続時間、心臓出力、換気効率、VO2回復速度がメトプロロールと比較して改善した。
第一選択薬の可能性：研究者らは、このデータがaficamtenを運動不耐性のあるOHCM患者の第一選択薬として支持すると述べている。
専門家の評価と今後の展望
ユタ大学のJames Fang医師は、これらの研究が肥大型心筋症の2つの病型における知識とケアを向上させると評価。特にNOHCM患者における持続的な改善は「非常に印象的」と述べた。
オレゴン健康科学大学のAhmad Masri医師は、aficamtenがNOHCMにおいて「約2年間の治療期間にわたり、永久的な中止なしに良好な成績を収め続けている」と強調。
MAPLE-HCM試験におけるメトプロロールの運動反応への「非常に悪い」結果は、多くの専門家にとって注目すべき点であった。
- FOREST-HCM試験は5年間の追跡調査が進行中であり、NOHCM患者を対象とした第3相ACACIA-HCM試験の結果が待たれている。
元記事：Aficamten Updates in Two Hypertrophic Cardiomyopathy Trials