EMA、成人ITP治療薬リルザブルチニブの承認を推奨
欧州医薬品庁（EMA）は、他の薬剤に抵抗性の成人免疫性血小板減少症（ITP）の治療薬として、リルザブルチニブ（Wayrilz, Sanofi）の販売承認を推奨しました。ITPは、自己抗体による血小板破壊と血小板産生障害が原因で血小板減少と出血リスクが増加する稀な後天性自己免疫疾患です。正常な血小板数（150-400 × 10^9/L）が5 × 10^9/L以下にまで低下することがあります。
ITPの現状と既存治療の課題
ITPの第一選択治療はコルチコステロイドですが、多くの場合不十分であり、患者の最大4分の3が3～4ヶ月以内に再発します。これは、レスキュー療法、入院、出血イベント管理のための手術など、医療費の大きな負担となります。
リルザブルチニブの作用機序と利点
リルザブルチニブは、ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬であり、B細胞活性化の阻害、FcγR介在性食作用の中断、ITPに関連する慢性炎症の改善など、多面的な免疫調節作用を提供します。
EMAは、リルザブルチニブの利点として、プラセボと比較して持続的な血小板反応率が有意に高いことを挙げました。特にコルチコステロイドやトロンボポエチン受容体作動薬との併用時にその効果が顕著であり、これは第3相多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照試験で示されています。
副作用と投与上の注意
最も一般的な副作用には、下痢、吐き気、頭痛、感染症への感受性増加、腹痛、関節痛、鼻咽頭炎などがあります。肝毒性が発生する可能性があり、薬物相互作用も頻繁に起こるため、CYP3A阻害薬や誘導薬、プロトンポンプ阻害薬との併用は避けるべきです。
EMAは、治療は血液疾患の治療経験を持つ医師の監督下で開始・継続されるべきであると強調しています。
ITPの疫学
ITPはウイルス感染、ワクチン接種、特定の薬剤後に発症することがありますが、ほとんどの場合原因は不明です。小児の約80%では3～12ヶ月で自然治癒する急性・自己限定性の疾患ですが、成人の半数以上は慢性型に移行し、出血やあざのリスクが永続的に伴います。全身性エリテマトーデス、関節リウマチ、シェーグレン症候群などの他の自己免疫疾患を持つ人々の間でITPのリスクが増加します。
欧州における年間発生率は、小児で約10万人あたり5人、成人で約10万人あたり2人です。軽度の症状（点状出血、紫斑、鼻血、歯茎からの出血、過多月経、疲労など）で済む場合もありますが、脳、消化管、尿路に重篤な出血を引き起こすことがあり、ごく稀に頭蓋内出血が致死的になることもあります。
元記事：Europe Set to Approve New Immune Thrombocytopenia Therapy