FDA、バイオシミラー規制の大幅な変更を提案
FDAは、特許切れのバイオ医薬品の安価なバージョンの市場投入を加速するため、バイオシミラーの規制要件に関する抜本的な変更を提案した。この草案ガイダンスにより、バイオシミラー開発者は、先行品と同等の効果があることを証明するための比較有効性試験（CES）の実施が不要となる可能性がある。
変更の背景と目的
HHS長官ロバート・ケネディ・ジュニア氏は、この新枠組みが「現代科学と常識を反映」しており、高額な治験を回避できると述べた。米国はバイオシミラーの普及において他地域に遅れをとっており、これまでにFDAが承認したのは76品目に過ぎず、これは欧州の半分以下である。FDAは、バイオ医薬品が昨年、米国の処方箋のわずか5%を占める一方で、総薬剤費の51%を占めていたと指摘。バイオシミラーは患者にとってはるかに手頃であり、米国の医療費を大幅に削減する可能性を秘めていると、FDAコミッショナーのマーティ・マカリー氏は強調した。
相互互換性とコスト削減への期待
米国のバイオシミラー規制の他の側面も検討されており、先行品との相互互換性を証明しやすくする計画も含まれる。これにより、処方医の介入なしに調剤師がバイオシミラーを代替できるようになる。昨年、バイデン政権は薬局がバイオシミラーを自動的に代替できる提案を発表し、FDAは相互互換性を示すための「切り替え試験」の必要性を緩和するガイダンスを出した。今後10年間で特許保護を失う見込みのバイオ医薬品のうち、現在臨床開発中のバイオシミラーは約10%に過ぎない。
CES免除の条件
ガイダンスは、先行品と提案されるバイオシミラー製品がクローン細胞株から製造され、高度に精製され、分析的に十分に特性評価できる場合など、CESが不要となる条件を規定している。ただし、比較薬物動態学的研究が実現不可能または臨床的に関連性がない場合は、引き続き研究が必要となる場合がある。