アストラゼネカ、次世代C5阻害剤gefurulimabの第3相データを発表：全身性重症筋無力症（gMG）患者向け自己投与オプションの可能性
アストラゼネカは、次世代補体C5阻害剤であるgefurulimabの初の第3相データを報告しました。この薬剤は、全身性重症筋無力症（gMG）の患者に対し、自宅で自己投与可能な治療選択肢を提供する可能性があります。
PREVAIL試験の主要結果
PREVAIL試験の結果によると、AZのAlexion部門が開発したナノボディであるgefurulimabは、26週間にわたりMG-ADLスケールで測定されたgMG症状において、ベースラインからの統計的に有意な改善を達成しました。
- プラセボと比較してMG-ADLスコアで1.6ポイントの改善を達成し、AZはこれを「臨床的に意味のある」改善と評価しています。
- また、すべての副次評価項目も達成し、QMGスケール総スコアでは4週目に1.8ポイント、26週目に2.1ポイントの改善が見られました。
既存治療薬との比較とgefurulimabの利点
AZは既に、現在の抗体ベースの抗C5薬であるSoliris (eculizumab)とUltomiris (ravulizumab)でgMG治療において主要な地位を占めています。これらの薬剤はそれぞれ2週間および8週間ごとに静脈内注入で投与されるため、患者は頻繁な通院が必要です。
- gefurulimabは、患者にとってより高い利便性を提供します。
- さらに、Solirisが主要な市場で特許保護を失い、バイオシミラー競合の影響を受け始めている中で、gefurulimabはAZとAlexionにとってC5ビジネスを防御する手段となります。
全身性重症筋無力症（gMG）について
gMGは、筋力低下、呼吸困難、嚥下困難、言語および視覚障害を引き起こす稀な消耗性の自己免疫疾患で、世界中で100万人あたり約200人が罹患しています。PREVAIL試験には、疾患を持つ人々の約85%を占める抗アセチルコリン受容体抗体陽性（AChR Ab+）の成人gMG患者260人が組み入れられました。
治験責任医師のコメントと今後の見通し
治験責任医師であるバージニア・コモンウェルス大学のKelly Gwathmey氏は、今回の結果がgefurulimabの「早期かつ持続的な利益」を示しており、「この疾患の予測不可能性に対処するのに役立つ可能性のある、効果的で便利な自己投与治療選択肢を提供する」可能性を支持すると述べています。
AZはgefurulimabの規制当局への申請計画をまだ明らかにしていませんが、以前には年間売上高が10億ドルから30億ドルに達する可能性があると示唆していました。
競合状況
現在、gMGの皮下投与治療選択肢としては、ArgenXのVyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa)やUCBのRystiggo (rozanolixizumab)およびZilbrysq (zilucoplan)が市場に出ています。このうち、Zilbrysqのみが自己投与可能ですが、毎日注射が必要です。
一方、IV投与の競合薬としては、Amgenの抗CD19抗体Uplizna (inebilizumab)や、Johnson & Johnsonの最近承認されたFcRnブロッカーImaavy (nipocalimab)などが開発中または市場に投入されつつあります。