Seamless TherapeuticsとEli Lillyが11.2億ドル規模の提携契約を締結
遺伝子編集専門企業であるSeamless Therapeuticsは、Eli Lillyを初の主要な製薬パートナーとして獲得しました。両社は11.2億ドル規模の提携を結び、難聴治療薬の開発を目指します。
Seamlessの革新的な遺伝子編集プラットフォーム
ドイツに本社を置くSeamless Therapeuticsは、プログラマブルなリコンビナーゼベースの治療法にLillyと共同で取り組みます。このプラットフォームは、以下の特長を持ちます。
- リコンビナーゼ酵素を使用し、ゲノム内の特定の配列に結合。
- デュアルターゲティングメカニズムにより特異性を高め、オフターゲット活性をほぼ排除。
- 他の遺伝子編集システム（例：CRISPR）と異なり、DNAを直接切断・再結合するため、変異につながる可能性のある細胞修復プロセスに依存しない。
役割分担と市場へのアプローチ
Seamlessは、難聴に関連する複数の遺伝子の変異を修正できるリコンビナーゼを設計・プログラムします。その後、Lillyがこれらのリコンビナーゼのライセンスを受け、開発から市場投入までの責任を担います。
難聴治療における遺伝子治療の動向
難聴に対する様々な遺伝子治療が現在開発パイプラインを進んでおり、特にOTOFERLIN (OTOF) 遺伝子変異に焦点を当てたものが注目されています。GJB2、MYO15A、TMC1、SLC26A4など、難聴に関連する数百の遺伝子変異が存在します。
- Eli Lillyは、2022年のAkouos買収（4.87億ドル）により、OTOF標的療法を既にフェーズ2で開発しており、2024年のフェーズ1/2試験で良好な予備結果を得ています。
- Regeneronも、OTOF標的候補DB-OTOのフェーズ1/2試験で有望な結果を報告。
- SensorionのSENS-501療法もフェーズ1/2段階にあります。
SeamlessのCEOであるAlbert Seymour氏は、「Lillyとの協業は、当社の遺伝子編集プラットフォームとその広範な疾患修飾の可能性を証明するものだ」とコメントしています。
元記事：Lilly allies with gene-editing firm Seamless on hearing loss