Scholar RockのSMA治療薬、製造施設のコンプライアンス問題でFDAからCRLを受領
Scholar Rockの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬であるapitegromabが、FDAからComplete Response Letter（CRL）を受け取り、承認が遅れる見込みです。このCRLは、Novo Nordiskが2024年12月にCatalentから買収したインディアナ州ブルーミントンの充填・最終包装施設における未解決のコンプライアンス問題に関連しています。
製造施設における品質問題とCRLの内容
- FDAは夏にこの施設に対しForm 483通知を発行しており、害虫の発生、汚染問題、機器の故障など、一連の品質問題を詳述していました。
- CRLには、apitegromabの安全性、有効性、または原薬製造に特有の指摘は含まれていませんでした。問題は製造施設に起因するものです。
Scholar Rockの対応とapitegromabの治療的意義
- Scholar Rockは、FDAの製造に関する指摘に対応するため、引き続きCatalent Indianaと密接に協力し、できるだけ早くapitegromabの生物製剤承認申請（BLA）を再提出するとしています。
- SMAは、運動ニューロンの急速かつ不可逆的な損失を引き起こし、呼吸、嚥下、基本的な動作を含む筋肉機能に影響を与える遺伝性疾患です。
- apitegromabは、既存のSMA治療薬（BiogenのSpinraza、RocheのEvrysdi）が運動ニューロンの損失を防ぐのに対し、筋肉に直接作用する初の治療法として位置づけられています。
- 承認申請はSAPPHIRE試験の結果に基づき、既存治療を受けている2～12歳の患者において、52週間の治療後に運動機能の有意な改善（Hammersmith Functional Motor Scale Expanded [HFMSE]で測定）を示しました。
市場への影響と欧州での審査状況
- CRLのニュースを受けて、Scholar Rockの株価はNasdaqで約13%下落しました。
- 米国外では、apitegromabは欧州医薬品庁（EMA）による審査を受けており、来年半ばに決定が予想されています。承認された場合、ドイツを最初の欧州市場として発売する予定です。
元記事：Manufacturing issues block FDA nod for Scholar Rock SMA drug