Madrigal Pharma、MASH治療薬市場のパイオニアとしてパイプラインを大幅強化
Madrigal Pharmaは、代謝機能関連脂肪性肝炎（MASH）治療薬を初めて市場に投入した製薬会社であり、この肝疾患に対するパイプラインを充実させるため、中国のRibo Life Scienceと大規模な提携を結びました。
Ribo Life Scienceとの大型ライセンス契約
このライセンス契約は、前臨床段階にあるMASH治療薬候補6つを対象としており、Riboに対して前払い金6,000万ドル、さらに累積で44億ドルの支払いが見込まれています。これらの候補は、未開示の遺伝子標的に対するsiRNAベースの遺伝子サイレンシング候補です。
既存パイプラインの拡大と戦略
この提携は、Madrigalが数週間前にPfizerから別のMASH候補薬を5,000万ドルの前払いでライセンス導入した直後に行われました。これにより、Madrigalは併用療法に向けてMASHにおける治療選択肢をさらに拡大しています。
MASH治療薬「Rezdiffra」の現状と将来
フィラデルフィアに拠点を置くMadrigalは、2024年に米国で承認されたTHRベータ選択的アゴニスト「Rezdiffra（resmetirom）」を、中程度から進行した肝線維症（F2/F3）を伴うが肝硬変には至っていないMASH患者の治療薬として初めて市場に投入しました。Rezdiffraの売上はすでに好調で、2025年には10億ドルに迫る勢いです。しかし、2026年にはNovo NordiskのGLP-1アゴニスト「Wegovy（semaglutide）」がMASHへの適応拡大を受けることで、初の競合に直面する見込みです。
Madrigalの最高経営責任者であるBill Sibold氏は、「MASHにおける将来の患者ニーズを満たすには、併用療法と疾患の遺伝的要因に合わせた治療が必要であると信じている」と述べ、同社が「この急速に拡大する市場における将来の治療環境を形成する上で、独自の位置にある」と付け加えました。
その他のパイプラインと適応拡大の展望
Pfizerとの契約によりMadrigalは、Rezdiffraとの併用第2相試験が今年後半に開始予定の経口DGAT-2阻害剤（第2相）を獲得しました。また、CSPC Pharmaからライセンス導入した経口GLP-1アゴニスト「MGL-2086」もパイプラインにあり、第2四半期にヒト試験が開始される予定です。
さらに、Rezdiffraの第3相試験が進行中であり、代償性MASH肝硬変患者への適応拡大を目指しています。Madrigalは以前、この適応拡大がRezdiffraの市場機会を倍増させる可能性があると述べており、その結果は来年発表される見込みです。
MASHは非アルコール性脂肪性肝疾患（NAFLD）の一種で、数百万人に影響を与えています。長年にわたり、製薬業界の次の大きな成長分野として注目されており、一部のアナリストは年間数百億ドル規模の市場になる可能性を予測しています。