FDA、新薬承認のデフォルト要件を変更へ
米食品医薬品局（FDA）は、新薬の規制申請におけるデフォルト要件を、従来の「2つのピボタル試験」から「単一の堅牢な試験と確認的証拠」へ移行する計画です。この方針転換は、FDAのマーティ・マカリー長官とバイオロジクス評価研究センター（CBER）のヴィネイ・プラサド氏によるニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌の論説で発表されました。
変更の背景と目的
この動きは、新薬承認の迅速化と製薬開発者の規制手続きの簡素化を目的とした一連の取り組みの一環です。過去には、コミッショナー国家優先バウチャー（CNPV）プログラムやAIの活用による審査期間短縮（通常10ヶ月から数週間へ）などのイニシアチブも実施されてきました。
当局の主張と現状
現在でも、癌治療薬など一部のケースや2つの試験が非現実的な場合には、単一のピボタル試験が選択肢として存在します。
2020年には、承認された医薬品の半数以上が単一のピボタル試験によって裏付けられていました。
マカリー氏は、適切に設計・管理された1つの試験でも2つの試験と同等の統計的検出力を達成できると述べています。
当局は、この変更により単一の試験にこれまで以上の注意が払われるため、基準が実際に向上する可能性があると主張しています。
新しい要件は、市販後におけるすべての医薬品の堅牢なデータ収集イニシアチブと同時に展開される予定です。
これにより、医薬品開発の大幅な増加、新薬の低価格化、開発コストの大幅な削減が期待されています。
懸念と批判
一方で、一部のオブザーバーは、この動きが医薬品の安全性と有効性を保証するための基準を損なう可能性を懸念しています。CNPVプログラムに対しても、選定プロセスの不透明さ、法的裏付けの欠如、政治的理由による選定の可能性などが批判されてきました。また、一部の専門家は、既存の柔軟性を考慮すると、安全性と有効性の基準を一律に引き下げる可能性のあるこのイニシアチブの必要性自体に疑問を呈しています。
元記事：Makary says FDA will "end two-trial dogma" for approvals