真性多血症（PV）の新薬「Mimrylo（rusfertide）」がFDA承認
武田薬品とProtagonist Therapeuticsが開発したヘプシジン模倣薬rusfertide（商品名：Mimrylo）が、希少血液疾患である真性多血症（PV）の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けました。これは、PV患者に新たな種類の治療法を提供するものです。
薬剤の概要と作用機序
このファーストインクラスの薬剤は、PVの成人における赤血球過剰産生（erythrocytosis）を治療するために承認されました。PVは血液を濃くし、脳卒中や心臓発作などの深刻な心血管系問題を引き起こす血栓リスクを高める状態です。Mimryloは、ヘプシジンと同様に体内の鉄の恒常性を調節し、鉄の吸収、貯蔵、分布を制御することで、赤血球の産生を抑制すると考えられています。
承認の根拠となった臨床試験
承認は、第3相VERIFY試験の結果に基づいています。この試験では、週1回の皮下自己投与によるMimryloが、77%の患者で臨床的奏効を示しました。これに対し、プラセボ群では33%でした。奏効は、治療開始後20週から32週の間に瀉血（過剰な赤血球を除去する一般的な治療法）が不要であったことと定義されています。また、この薬剤は52週間にわたりヘマトクリット値（全血液量に占める赤血球の割合）の持続的な制御を示し、平均レベルは目標値の45%を下回っていました。
既存治療と患者ニーズ
PVは米国で約9万人、欧州でも同数の人々が罹患する疾患です。現在FDAが承認しているPV治療薬には、ヒドロキシ尿素やインターフェロンがあり、これらは血球数の制御に特に効果的ではなく、忍容性も低い場合があります。また、ノバルティスのJAK 1/2阻害剤Jakafi/Jakavi（ルキソリチニブ）は、難治性患者の二次治療選択肢として使用されています。
MPN Research FoundationのCEOであるKapila Viges氏は、「PVと共に生きる人々は、極度の疲労から慢性的な血液がんを抱える精神的負担まで、複雑で目に見えない症状をしばしば経験する」と述べています。今回の承認は、患者が長らくイノベーションとより多くの選択肢を必要としていた疾患において、重要な進歩をもたらすものです。
商業的側面
武田薬品は昨年、Protagonistからrusfertideの権利を3億ドルの前払い金で取得し、規制・商業的目標達成時には最大16.75億ドルに達する可能性がある取引でした。Mimryloは直ちに利用可能となり、1バイアルあたり約4,200ドル、年間約218,000ドルの費用がかかります。Jefferiesのアナリストは、年間売上が最終的に約20億ドルに達すると予測しています。