ARPA-H、オーダーメイドRNA遺伝子医薬品製造ネットワークに1億2500万ドルを拠出
米国の先進医療研究計画局（ARPA-H）は、RNAベースの遺伝子医薬品を「オーダーメイド」で製造するネットワークを構築するため、5つのグループに総額1億2500万ドルの資金を授与しました。
GIVEプログラムの目的とFDAとの連携
この「Genetic Medicines and Individualised Manufacturing for Everyone (GIVE)」プログラムは、ARPA-Hによると、「遅く、費用がかかり、集中型」の既存モデルを「スピード、規模、到達性」に優れたものに置き換えることを目指しています。これにより、がん、希少遺伝性疾患、慢性疾患に対する新しい治療法へのアクセスを拡大することが期待されています。
FDAは、パーソナライズド・セラピーの市場投入を加速させるため、「説得力のあるメカニズム」の概念を用いた新しい承認経路の開発を進めており、GIVEと協力して、これらの治療法を大規模に患者に提供するために必要な規制枠組みを構築します。
GIVEのプログラムマネージャーであるジョン・シール氏は、国内のRNA治療薬のバイオ製造能力を向上させることで、米国が世界的な競争優位性を獲得し、「すべての患者が、居住地に関わらず最新の治療能力にアクセスできる」ようになると述べています。
資金受領グループと期待される効果
資金は以下のグループに分配されました。
- 4つのグループ（マサチューセッツ総合病院、Centillion Biosciences、HDT Bio、Waterfall Scientific）: 治療現場またはその近くで、自動化された分散型製造プラットフォームと品質管理プロセスの構築に注力します。
- ユタ大学の5番目のグループ: デジタルマイクロフルイディクス、高度な光学、AIを基盤とした生産品質管理システムを構築し、医薬品の迅速なリリースを可能にします。
ARPA-Hは、代謝性疾患であるCPS1欠損症に対するBaby KJのCRISPR治療のような個別化治療は、現在、製造に数ヶ月、費用は数十万ドルかかり、安全性と有効性を証明するために数年間の臨床試験が必要であると指摘しています。GIVEが成功すれば、これらの治療法は現地でオンデマンドで、より短い時間と費用で製造できるようになり、臨床試験の実施も迅速かつ容易になるとしています。FDAの生物製剤評価研究センター（CBER）のカリム・ミハイル所長代理は、医薬品製造の将来は分散型であり、規制枠組みもそれに合わせて進化する必要があると述べています。
新たなRNAクラス研究への追加資金
今週、ARPA-Hは、ハーバード大学医学部、MITのホワイトヘッド研究所、RNAV8 Bioによるプロジェクトに最大440万ドルの追加資金を提供すると発表しました。このプロジェクトは、遺伝子スイッチである「リボスイッチ」を利用して体内の遺伝子を調節するRNA医薬品の開発を加速することを目的としています。AIモデル、迅速なRNA構造解析、大規模スクリーニングを用いて、広範な疾患に関連する化学信号を検出するリボスイッチを特定・設計し、RNAV8 Bioは潜在的な治療法の送達メカニズムの設計と試験に注力します。