uniQureのハンチントン病遺伝子治療、治験結果更新で株価急落
uniQureが開発するハンチントン病遺伝子治療薬 ifezuntirgene inilparvovec (AMT-130) は、臨床試験の4年間の追跡調査で疾患進行の遅延効果を示し続けました。しかし、その効果が減衰し始めている可能性を示す兆候が見られたため、投資家は不安視しました。この結果を受け、Nasdaq上場のuniQure株は本日、39%以上下落しました。
治験結果の詳細
同社は、1回投与治療後48ヶ月間追跡した12名の患者において、「疾患進行の有意義な遅延」があったと発表しました。
- 48ヶ月追跡データ（12患者）:
- cUHDRSスケールを用いた測定では、歴史的対照群と比較して疾患進行が44%遅延しました。この結果は統計的有意差には達しませんでした。
- TFCスケールを用いた測定では、疾患進行が61%遅延し、こちらは統計的有意差の閾値を超えました。
- uniQureは、48ヶ月の結果について、更新された外部対照群における「かなりのデータ欠損と生存者バイアスにより過小評価されている可能性が高い」と説明しています。
- 36ヶ月追跡データ（15患者）:
- より良好な結果が示され、cUHDRSで80%、TFCで67%の改善が見られ、これらも名目上有意でした。
- uniQureはこれらの数値が「実質的な効果」を示し、「ライセンス申請に含まれるデータをさらに補強する」と述べています。
- 以前の外部対照群との比較:
- AMT-130はcUHDRSで54%、TFCで68%の改善を示し、いずれも統計的有意差がありました。
- アラバマ大学バーミンガム校のVictor Sung氏は、TFCが「患者や家族にとって最も重要なこと、つまり仕事、家事、日常の自己介護能力を追跡する」と指摘しています。
規制当局の状況と治療薬の重要性
FDAは昨年、追加の臨床試験を要求して承認を拒否しましたが、交渉の末、外部対照群と比較したフェーズ1/2試験の3年追跡データを受け入れることに同意し、現在承認審査中です。uniQureは英国でも承認を申請しています。
現在、ハンチントン病に対して疾患進行を遅らせる承認された治療法はなく、既存の薬剤は症状のみを対象としています。米国では推定3万から4万1千人が罹患しており、AMT-130の進展には大きな関心が寄せられています。uniQureの最高医療責任者であるWalid Abi-Saab氏は、「これらのデータはハンチントン病患者にとって臨床的に有意義であると信じており、今後の科学会議で発表することを楽しみにしている」と述べています。
元記事：uniQure falls on long-term Huntington's gene therapy data