Filspariが希少腎臓病FSGSの初のFDA承認治療薬に
Travere社のFilspariは、以前の第3相試験での失望を乗り越え、希少腎臓病である巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）に対する初のFDA承認治療薬となりました。
適応拡大とFSGSの概要
IgA腎症で2023年から既に承認されている内皮素拮抗薬療法Filspari（sparsentan）は、ネフローゼ症候群ではない8歳以上のFSGS患者における蛋白尿減少に適応が拡大されました。
FSGSは、血液をろ過する腎臓の細胞が失われることを特徴とする希少疾患で、一般的に腎不全につながります。
これまでFSGSにはFDA承認薬がなく、患者はステロイド、免疫抑制剤、レニン・アンジオテンシン・アルドステロン系（RAAS）阻害剤などのオフレーベル薬で管理されていました。
市場機会と経済的側面
Travere社は、米国で約3万人のFSGS患者がFilspariの治療対象となり得ると推定しています。
FilspariはIgA腎症で最も処方されている治療薬であり、昨年の売上は144%増の4億1000万ドルに達しました。
FSGSはIgA腎症（米国で約20万人）より市場規模は小さいものの、他の標的療法との競合がないニッチ市場であり、一部のアナリストは10億ドル規模の市場機会になり得ると見ています。
Filspariの薬剤費は、定価で患者一人当たり年間約12万ドルとされています。
承認の根拠：第3相DUPLEX試験
今回の承認は、RAAS薬イデサルタンと比較した第3相DUPLEX試験の結果に基づいています。
Filspariは108週で蛋白尿を46%減少させ、最大用量のイデサルタンの30%減少を上回りました。
非ネフローゼ症候群の患者では、Filspariが48%、イデサルタンが27%と、より顕著な蛋白尿減少効果が見られました。
元々の主要評価項目は糸球体ろ過量（eGFR）の改善でしたが、FilspariがeGFRでイデサルタンより優れているとは証明されませんでした。しかし、蛋白尿減少がFDAと合意され、確認試験を要する迅速承認ではなく完全承認が与えられました。
その他のFSGS治療薬開発
今年初めには、ベーリンガーインゲルハイムのTRPC6阻害剤apecotrepが第2相試験で有効性を示し、第3相プログラムに進んでいます。