Uplizna、IgG4関連疾患（IgG4-RD）のEU初の承認薬へ
欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、アムジェン・ヨーロッパのUplizna（一般名：イネビリズマブ）の治療適応拡大を推奨しました。これにより、活動性のIgG4関連疾患（IgG4-RD）成人患者の治療薬として、EUで初めて承認される医薬品となる見込みです。Upliznaは既に、抗アクアポリン4抗体陽性視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）の単剤療法としてEUで承認されています。
満たされていない医療ニーズ
IgG4-RDは、40〜60歳代を中心に発症する希少な慢性自己免疫疾患で、複数の臓器に線維化と炎症を引き起こします。放置すると不可逆的な臓器損傷や機能不全に至る可能性があります。現在、この疾患に対するEUでの承認薬は存在しません。
標準治療は糖質コルチコイドやその他の免疫調節薬ですが、一部の患者は完全寛解に至らず、1年以内に再発する可能性があります。また、糖質コルチコイドの使用は、特に高齢患者において、高血圧、高血糖、骨粗しょう症などの副作用を引き起こすため、ステロイドを減量・回避できる治療法が強く求められていました。
Upliznaは、CD19+ B細胞を標的とし枯渇させるモノクローナル抗体であるイネビリズマブを含有しており、この多臓器にわたる再発性の線維性炎症性疾患の治療に有効である可能性があります。
臨床的エビデンスと安全性プロファイル
CHMPの推奨は、活動性IgG4-RD成人患者135人を対象とした第3相MITIGATE試験の良好なデータに基づいています。参加者は52週間の治療期間中、イネビリズマブ静脈内投与群またはプラセボ群に無作為に割り付けられ、両群とも同一の糖質コルチコイド漸減療法を受けました。
結果として、イネビリズマブ群では10%の参加者が少なくとも1回のフレア（病勢悪化）を経験したのに対し、プラセボ群では60%でした。また、Uplizna投与患者の58.8%が52週時点でステロイドフリーかつフレアフリーの完全寛解を達成しましたが、プラセボ群では22.4%に留まりました。年間フレア発生率もイネビリズマブ群で有意に低いことが示されました。
安全性プロファイルは、NMOSD患者で観察されたものと一貫していました。最も一般的な有害事象には、尿路感染症、鼻咽頭炎、上気道感染症などの感染症に加え、関節痛、腰痛、リンパ球減少などが含まれます。
欧州委員会による承認後、各加盟国は、それぞれの国内医療システムにおける本薬の役割を考慮し、価格設定と償還に関する決定を下します。