ミレニアル世代初の聖人を死に至らしめた白血病が99%治癒可能に：何が変わったのか？
ミレニアル世代初のカトリック聖人となるカルロ・アクティスは、2006年に稀で進行性の血液がんである急性前骨髄球性白血病（APL）と診断され、15歳で数日後に亡くなりました。当時、イタリアの血液専門医はAPLのほぼ完全な治療法となるものを試験する寸前でしたが、彼はその恩恵を受けるには時期が早すぎました。現在、APLは劇的に治療可能な疾患へと変貌し、カトリック教会がアクティスを2025年9月に列聖するにあたり、その変革に注目が集まっています。
「30年前には最悪の血液がんの一つと見なされていたAPLは、今日では最も良好な血液がんの一つとされています」と、シカゴ大学のリチャード・A・ラーソン医師は述べています。
APLとは？
APLは、急性骨髄性白血病の稀で進行性のサブタイプです。骨髄内で未熟な白血球（前骨髄球）が過剰に産生される遺伝子変異によって引き起こされます。これらの細胞が自然な死滅過程で分解されると、体内の凝固システムを完全に乱す物質を放出します。そのため、患者は重度の出血問題（頭蓋内出血、消化管出血、月経困難症など）を呈することが非常に多く、稀に血栓症や脳卒中を発症することもあります。APLは25万人に1人の割合で発生し、40歳前後の成人や8〜10歳の子供に最も多く見られます。
カルロ・アクティスは、コンピューター技術に長けた敬虔な若者で、「神のインフルエンサー」として知られ、カトリックミサにおける奇跡を記録する多言語ウェブサイトを開発しました。彼はAPLと診断されてから1週間以内に脳出血で亡くなりましたが、もし数年後に発症していれば助かっていたと専門家は指摘しています。
APLの治療法の変遷
1957年に初めて報告されたAPLの初期治療は化学療法に依存していましたが、完全寛解を達成しても1年以内に再発することが頻繁でした。
1980年代には、中国とフランスの研究者がオールトランスレチノイン酸（ATRA）、すなわち経口ビタミンA誘導体を開発し、治療が大きく変わりました。ATRAは、白血病細胞が未熟な状態にとどまるメカニズムを標的とし、細胞を成熟させる（分化させる）ことで機能します。
1990年代以降の次の大きな進歩は、ATRAと同様の作用を持つ三酸化ヒ素の使用でした。MDアンダーソンがんセンターのチームは、化学療法を完全に避け、ATRAと三酸化ヒ素のみを患者に投与するプロトコルを開発しました。2007年には、イタリア、ドイツ、オーストリアの研究者が低・中リスク患者を対象にATRAをベースとした2つのアプローチを比較する研究を開始し、2013年に「ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン」で発表されました。この試験では、ATRAと三酸化ヒ素の併用療法が、化学療法とATRAの併用療法よりも優れた結果を示し、寛解率はそれぞれ100%対95%、2年イベント生存率は97%対86%でした。
臨床医が注意すべき点
早期認識と治療開始が極めて重要です。一般的な症状は、発熱と複数のあざを伴って救急室を受診するケースです。出血、血尿、頭蓋内出血による頭痛が見られることもあります。出血や血球数低下があり、白血病が疑われる場合、APLを鑑別診断の上位に置くべきです。
診断は困難な場合があります。一部のAPL患者では、白血病細胞が循環血液中に見られず、白血球数が低いことがあります。通常、血小板数も低く、貧血も併発しています（汎血球減少症）。出血や血管内凝固の兆候に注意することが重要です。
APLが疑われる場合は、直ちにATRAの投与を開始することが強調されています。「患者がAPLである可能性があると考えるなら、ATRAを開始しても害はありません」とラヴァンディ＝カシャニ医師は述べています。しかし、地域病院の薬局ではATRAが常備されていないことが課題となることがあります。ATRAは迅速に作用し、通常、播種性血管内凝固は投与開始後24時間以内に治まります。
現在のAPLの治療成績と今後の展望
現在では、APL患者の99%を治癒できるとされています。ラヴァンディ＝カシャニ医師は、自身が治療した多くの患者が15〜20年前から良好な状態を維持していると述べています。
今後の展望として、治療の負担を軽減するための研究が進められています。ラヴァンディ＝カシャニ医師のグループは、経口三酸化ヒ素の開発も先駆けて行っています。現在、三酸化ヒ素は静脈内投与で約9ヶ月間必要ですが、経口製剤が開発されれば、患者の生活は大幅に楽になるでしょう。また、APLの研究は、がんが遺伝性疾患であることを理解する上での重要な出発点であったとも指摘されています。
元記事：Leukemia That Killed First Millennial Saint Now 99% Curable