NICE、低悪性度グリオーマ治療薬ボラシデニブの推奨を拒否
英国の国立医療技術評価機構（NICE）は、低悪性度脳腫瘍（グレード2の星細胞腫または乏突起膠腫）に対するボラシデニブ（Voranigo, Servier Laboratories）の使用を推奨しないとする草案を発表しました。この決定は、IDH1またはIDH2変異を有する12歳以上の患者で、手術後に直ちに化学療法や放射線療法を必要としない人々が対象です。NICEは、この薬剤がイングランドのNHSにとって費用対効果が低いと結論付けました。
臨床的利益と経済的課題
臨床試験データでは、ボラシデニブが病気の進行までの期間を延長することが示されたものの、NICEは経済モデルにおける不確実性と、全生存期間における明確な利益の欠如を指摘し、NHSでの日常的な使用は正当化されないと判断しました。また、神経機能や健康関連の生活の質（QOL）に有意な改善は見られなかったと述べられています。
グリオーマは成人で最も一般的な原発性脳腫瘍であり、低悪性度グリオーマ（グレード1または2）はゆっくりと進行しますが、高悪性度または悪性疾患に移行する可能性があります。ボラシデニブは、変異型IDH1およびIDH2アイソフォームによって産生される腫瘍促進性オンコメタボライトであるD-2-ヒドロキシグルタル酸（2-HG）を抑制する経口標的療法です。
INDIGO試験の結果と患者団体の反応
ボラシデニブの臨床的根拠は、IDH変異型グレード2乏突起膠腫または星細胞腫患者を対象とした進行中の多施設無作為化プラセボ対照試験であるINDIGO試験から得られました。この試験では、プラセボと比較して無増悪生存期間が有意に改善したことが示されましたが、NICEは全生存期間への明確な効果が示されていないことを強調しました。
この草案決定に対し、脳腫瘍チャリティ団体は「患者にとって大きな後退」であると失望を表明しました。アストロ脳腫瘍基金の受託者であるドーン・エマートン氏は、この治療法が「数十年間で初の低悪性度グリオーマの新しい治療法であり、患者に真の希望を与えた」と述べ、この決定がQOLの改善、発作の減少、より過酷な治療の遅延の機会を奪う可能性があると懸念を示しました。
今後の展望
NICEは、この草案が協議の対象であり、Servier社に対し、11月の次回の評価委員会会議までに追加の証拠を提供するよう招待しています。