UniQureのハンチントン病遺伝子治療薬、米FDAが臨床データを「不十分」と判断
UniQureは月曜日、米食品医薬品局（FDA）が同社のハンチントン病遺伝子治療薬の臨床データを不十分と判断したと発表しました。この発表を受け、同社の米国上場株はプレマーケット取引で58%超急落しました。
この遺伝子治療薬「AMT-130」は、以前の治験データで脳疾患の進行を75%遅らせたことが報告されており、9月には株価が約200%急騰していました。
UniQureのマット・カプスタ最高経営責任者（CEO）は、「このフィードバックに驚いている。これは2024年11月にFDAが提供したガイダンスからの劇的な変更だ」と述べました。以前のガイダンスでは、進行中の研究からのデータが、迅速承認経路での販売申請（Biologics License Application、BLA）の主要な証拠となる可能性が示唆されていました。
カンター・フィッツジェラルドのアナリスト、クリステン・クルスカ氏は、「今回の更新は、AMT-130のBLA提出の潜在的なタイミングが不確実になり、追加の治験やデータの収集が必要になるかどうかを意味する」と指摘しました。
UniQureは、AMT-130の迅速承認への道筋を見つけるため、FDAと緊急に協議する計画です。
ハンチントン病は、脳の神経細胞が徐々に破壊される致死的な遺伝性疾患であり、運動、認知、精神的な問題を引き起こします。AMT-130の早期・中期段階の研究では、高用量を投与された患者において、3年間の分析で疾患進行が75%減少し、主要な副次的目標である機能的能力の低下も60%遅延しました。
UniQureは、2026年初頭にFDAに販売申請を行い、承認されれば同年後半の発売を目指していました。
元記事：Clinical Data on Huntington's Therapy 'Inadequate,' FDA Says