EU医薬品庁、Aqneursaの新規有効成分ステータスを否定
欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、製品製造元の要請による再審査の結果、Aqneursaの有効成分であるlevacetylleucineを新規有効成分と見なすことはできないと結論付けました。これは、2025年7月の会議での当初の勧告を裏付けるものです。この会議では、ニイマン・ピック病C型（NPC）の神経学的症状治療薬として、Aqneursa（levacetylleucine, IntraBio Ireland Ltd）のEUにおける製造販売承認も勧告されました。
新規有効成分ステータスの重要性
新規有効成分の地位を得ることは、ジェネリック競争から10年間の保護が得られるため、製薬会社にとって重要です。企業は、製品が「これまで承認されていない化学的有効成分」を含み、「他の承認された物質と関連がない」ことを示す必要があります。また、安全性または有効性において「著しく異なる」ことを実証しなければなりません。
致命的な遺伝性疾患：ニイマン・ピック病C型（NPC）
NPCは、コレステロールを含む体脂肪の細胞内輸送と代謝に不可欠なリソソームタンパク質をコードする変異によって引き起こされる、稀で進行性かつ致命的な遺伝性疾患です。時間とともに、中枢神経系と臓器の細胞機能が停止します。NPCに対する根治療法は存在しません。病気の経過は発症年齢によって大きく異なりますが、ほとんどのNPC患者は子供であり、20歳未満で死亡します。
Aqneursaによる神経学的症状の改善
Aqneursaは、ニイマン・ピック病C型（NPC）の神経学的症状の治療に適応されます。ミグルスタットとの併用、またはミグルスタットが不耐性の患者においては単剤療法として、6歳以上かつ体重20kg以上の成人および小児に用いられます。
有効成分であるlevacetylleucineは、アミノ酸ロイシンの修飾形態であり、神経機能障害の根本的なプロセスを標的とします。levacetylleucineの作用機序はまだ完全には解明されていませんが、非臨床試験ではエネルギー代謝を修正することが示されています。これには、小脳組織や細胞の主要なエネルギー源であるアデノシン三リン酸の産生改善が含まれます。
無作為化二重盲検プラセボ対照2期クロスオーバー第3相試験では、Aqneursaがプラセボと比較して、12週間の治療後にNPC病患者の神経学的兆候、症状、および機能（運動失調評価尺度を用いて測定）の改善をもたらすことが示されました。Aqneursa（経口懸濁液用1g顆粒として入手可能）の治療に関連する唯一の有害事象は鼓腸です。
元記事：EU Panel Denies New Active Status for Niemann-Pick Therapy