FDAが2歳以上のSMA患者向け遺伝子治療薬Itvismaを承認
FDAは、生存運動ニューロン1（SMN1）遺伝子に変異が確認された2歳以上の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者の治療薬として、アデノ随伴ウイルスベクターベースの遺伝子治療薬オンアセムノゲン アベパルボベク-brve（Itvisma、ノバルティス）を承認しました。
ItvismaとZolgensmaの違い
Itvismaの有効成分は、2019年に2歳未満の子供向けにFDAが承認したゾルゲンスマ（onasemnogene abeparvovec-xioi、ノバルティス）と同一ですが、異なる濃度で製剤化されています。ゾルゲンスマが患者の体重に基づいて静脈内投与されるのに対し、Itvismaは高濃度製剤であり、患者の体重に依存せず単回髄腔内注射で投与されます。
専門家の評価
スタンフォード大学医学部の神経学および小児科教授で神経筋医学部門ディレクターのジョン・W・デイ医師は、「髄腔内オンアセムノゲン アベパルボベクのFDA承認は、画期的な進歩であり、年齢層を超えてSMAに対する画期的な遺伝子補充療法の使用を拡大するものです」と述べました。Cure SMAのケネス・ホビー会長は、「この新しい単回遺伝子補充療法の投与経路は、運動機能スケールの数値で測られるものよりもはるかに多くの意味を持つ可能性があります。それは日常生活におけるより大きな自立と自由を意味するかもしれません」と付け加えました。また、ホビー会長は、この承認が「多くの高齢患者へのアクセスを拡大し、私たちのコミュニティに残る満たされていないニーズに対処する真の進歩」であると強調しました。
脊髄性筋萎縮症（SMA）とは
SMAは、稀でしばしば致死的な遺伝性疾患であり、進行性の筋力低下を引き起こします。約1万人に1人の赤ちゃんに影響を及ぼし、運動ニューロンの維持と機能に不可欠なSMNタンパク質をコードするSMN1遺伝子の変異によって引き起こされます。
承認の根拠と安全性情報
Itvismaの承認は、第3相STEER試験とオープンラベル第3b相STRENGTH試験のデータに基づいています。これらの試験では、治療により運動機能の統計的に有意な改善と運動能力の安定化が示されました。Itvismaで観察されたほとんどの副作用は、ゾルゲンスマに関連する既知のリスクと一致しています。ゾルゲンスマの添付文書にある肝毒性に関する枠囲み警告の情報は、適切な修正を加えてItvismaの添付文書にも保持されています。
規制上の指定
Itvismaは、希少疾病用医薬品指定に加え、ファストトラック、画期的治療薬、優先審査の指定を受けていました。