Myqorzo (aficamten)が閉塞性肥大型心筋症（oHCM）の治療薬としてEUで承認勧告
欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、Myqorzo（アフィカムテン、サイケネティクス） が、成人における閉塞性肥大型心筋症（oHCM） の治療薬として販売承認を付与することを推奨しました。
閉塞性肥大型心筋症（oHCM）について
肥大型心筋症は、最も一般的な遺伝性心血管疾患であり、若年者の突然死の主要な原因です。
心臓サルコメアタンパク質をコードする遺伝子の変異によって引き起こされます。
oHCMは、肥厚した心筋と僧帽弁の異常な動きによって、左心室からの血流が阻害されるときに発生します。
最近の欧州6カ国の分析では、人口の0.027%〜0.069% がoHCMを患っており、男性が女性よりも一般的に多く罹患していることが示されています。
Myqorzoの作用機序
Myqorzoの有効成分であるアフィカムテンは、可逆的な心筋ミオシン阻害薬です。
心筋ミオシンのモータードメインに結合し、力が生成される状態への移行を阻害します。
これにより心筋の収縮力が低下し、結果として左室流出路の閉塞が軽減されます。
主要な臨床試験結果
CHMPの推奨は、症候性oHCM患者282名を対象とした第3相、無作為化、プラセボ対照試験の結果に基づいています。患者には24週間にわたりアフィカムテンまたはプラセボが毎日投与されました。
24週後、アフィカムテンで治療された患者の68% が完全な血行動態反応を示したのに対し、プラセボを服用した患者では7% でした。
アフィカムテンを服用した患者は、プラセボを服用した患者と比較して、制限症状の改善や運動能力の向上がより多く経験されました。
さらに、治療24週後には、アフィカムテンで治療された参加者の88% が中隔縮小療法の対象外となったのに対し、プラセボを服用した参加者では52% でした。
主な副作用と投与情報
Myqorzoの最も一般的な副作用には、めまい、高血圧、動悸、および左室駆出率50%未満と定義される収縮機能不全が含まれます。
Myqorzoは、5 mg、10 mg、15 mg、および20 mgのフィルムコーティング錠として利用可能になります。
治療は、心筋症患者の管理経験を持つ医師によって開始されるべきです。
Myqorzoの使用に関する詳細な推奨事項は、欧州委員会による販売承認後、EMAのウェブサイトで公開される製品特性の概要で入手可能になります。