細胞・遺伝子治療（CGT）の費用問題とシングルペイアの提案
新しい細胞・遺伝子治療（CGTs）は、米国医療システムに大きな期待と同時に莫大な課題をもたらしており、その初期費用は驚くべきものです。例えば、鎌状赤血球症患者の血管閉塞性発作を恒久的に防ぐ可能性のある遺伝子治療薬exagamglogene autotemcel (Casgevy)は、220万ドルという価格で市場に登場しました。
シングルペイアプログラムの提唱
この高額な費用に対応するため、ヴァンダービルト大学医学部のStacie Dusetzina博士とベルゲン大学のAudun Brendbekken医師は、JAMA Internal Medicineの記事で、遺伝子治療やCD19指向性キメラ抗原受容体T細胞治療のような細胞ベース治療の費用を扱うためのシングルペイアプログラムを提案しました。このプログラムは、私的機関を通じて、またはメディケア保険プログラムの一部を切り出す形（カーブアウト）で運営できるとされています。
歴史的モデルと価格交渉戦略
議会にはこのモデルの先例があります。1972年には、当時革新的で高価だった腎臓透析を、メディケアの対象年齢に満たない人々にも利用可能にするため、末期腎不全（ESRD）患者がメディケアに加入できる法律が可決されました。
提案されたシングルペイアは、他の医療優先事項を損なわないよう、価値ベースの価格交渉戦略を採用すべきであり、その交渉方法はインフレ抑制法（IRA）に基づくメディケア薬剤価格交渉プログラムに倣うことができるとDusetzinaらは述べています。
議会への期待と課題
Dusetzina博士は、議会がこの問題に取り組むことを期待しており、National Academy of Medicineの報告書「Aligning Investments in Therapeutic Development with Therapeutic Need: Closing the Gap」も議員たちへのきっかけとなる可能性を指摘しています。しかし、新しいシステムでどの製品が適格となるか、また「治癒」が何を意味するかの定義は難しく、まずは選択肢を研究し、提言を開発することが最善の次のステップであると提言しています。
CMMIモデルの現状と限界
バイデン政権下で始まり、トランプ政権でも継続されているセンター・フォー・メディケア・アンド・メディケイド・イノベーション（CMMI）のCGTアクセスモデルは、成果ベースのモデルへの受容が進んでいる良い兆候です。しかし、このモデルは州に新たな資金を提供するものではなく、メディケイドプログラムの予算に短期的に大きな影響を与える可能性があるため、州の資金制約が課題となります。
製薬会社への利点とESRDからの教訓
シングルペイアアプローチは、製薬会社にとっても支払い予測可能性を高めるという利点があります。これにより、より明確な患者アクセス経路が確立されれば、イノベーターは探索を望むでしょう。
ESRDへのメディケア適用拡大の経験は、特定の状態がメディケアの対象となる良い例ですが、CGTの支払いダイナミクスとは異なる点があります。例えば、CGT製品自体を支払うのか、準備治療や入院を含む「エピソード・オブ・ケア」全体を支払うのか、また既存の保険からどれくらいの期間移行するのかといった詳細な検討が必要です。
民間企業の役割と広範な解決策の必要性
一部のストップロス/再保険プロバイダーがCGTを対象外とし始めている現状から、より広範な解決策が必要とされています。シングルペイアは、独立した民間グループによって運営される可能性も指摘されています。
元記事：Can a Single-Payer Approach Work for Cell, Gene Therapies?