皮膚筋炎治療薬ブレポシチニブ、第3相VALOR試験で良好な結果
主要評価項目で有意な改善を達成
皮膚筋炎患者を対象とした第3相多施設無作為化比較試験（VALOR試験）において、ブレポシチニブ30 mgの1日1回経口投与は、52週間にわたり複数の疾患活動性指標からなる主要評価項目でプラセボと比較して有意な改善を示しました。ブレポシチニブはTYK2およびJAK1のデュアル選択的阻害剤であり、自己免疫疾患に関連する主要なサイトカインを抑制します。
ブレポシチニブ30 mg群は、プラセボ群と比較して52週時点の平均総改善スコアで統計的に有意な改善を達成しました（46.5 vs 31.2; P = .0006）。
この有意差は早くも4週目に観察されました。
ステロイドの減量・中止に貢献
ブレポシチニブ30 mgは、ステロイドを併用している患者において、ステロイドの使用量削減または中止を可能にしました。
背景ステロイドを使用していた患者のうち、ブレポシチニブ30 mg群の62%が研究終了時までにステロイド用量≤2.5 mg/dを達成したのに対し、プラセボ群では34%でした。
ブレポシチニブ30 mg群の42%がステロイドを完全に中止できたのに対し、プラセボ群では23%でした。
皮膚病変および機能の改善
ブレポシチニブ30 mgは、皮膚病変および身体機能においても有意な改善を示しました。
中等度から重度の皮膚病変を持つ患者において、ブレポシチニブ30 mg群の44%が52週までに皮膚の臨床的寛解を達成したのに対し、プラセボ群では21%でした。
皮膚筋炎面積重症度指数（Cutaneous Dermatomyositis Area and Severity Index）、運動能力、および健康評価質問票障害度（Health Assessment Questionnaire Disability Index）においても、ブレポシチニブはプラセボと比較して有意な改善を示しました。
安全性プロファイルと専門家の見解
ブレポシチニブの安全性プロファイルは、過去のブレポシチニブ試験と一致しており、ブレポシチニブ30 mg群で特定の有害事象がプラセボ群より頻繁に発生することはありませんでした。専門家は、このVALOR試験の成功は皮膚筋炎分野にとって画期的な瞬間であり、承認されればブレポシチニブが多くの皮膚筋炎患者にとって非常に影響力のある治療選択肢となる可能性を強化すると述べています。
元記事：Brepocitinib Shows Positive Results in Dermatomyositis Trial