FDA、個別化治療のための新規制経路「もっともらしいメカニズム」を発表
米国食品医薬品局（FDA）は、「もっともらしいメカニズム（plausible mechanism）」 に基づく個別化治療のための新たな規制経路を明らかにしました。これにより、ごく少数の患者での試験後にも治療が承認される可能性が出てきます。
背景と目的
FDA長官マーティ・マカリー氏とCBER（生物製剤評価研究センター）所長ヴィナイ・プラサド氏は、New England Journal of Medicine の社説でこの新しい経路について説明しています。これは、ランダム化臨床試験が現実的ではない治療法、特に稀な致死的疾患や重度の小児障害といった、少数の個人に影響を与える病状に対する治療法の市場への短縮経路を開発することを目的としています。
この動きは、今年初めに特注の生体内CRISPR遺伝子編集治療を受けた初の患者である「Baby KJ」の事例がきっかけとなっています。
新経路の詳細
「もっともらしいメカニズム」経路では、FDAは、未治療集団における疾患の自然経過が明確に特徴づけられている場合に、他の患者がこのような個別化治療にアクセスできる標準化されたメカニズムを開発することを目指しています。また、提案された治療法の実現可能性を示すエビデンス（例：in vitro試験や動物実験の結果）も必要となります。Baby KJのケースでは、培養肝細胞で標的の遺伝子欠陥が編集できることを示す研究が活用されました。
FDAの見解と準備
規制当局は、既存のFDAの運用では特注の革新的な治療法に対応できないという批判に対し、「現在の規制は煩雑で過剰な要求があり、患者保護が不明確で、イノベーションを阻害している」という患者、親、研究者、臨床医、開発者の意見に同意しています。
CBERはすでに、少数の集団に影響を与える深刻な病状に対する再生医療および細胞・遺伝子治療（CGT）の使用に関する3つのドラフトガイダンス文書を公開し、この経路の準備を進めています。これらの文書は、深刻な病状を対象とした再生医療の迅速プログラム、小規模集団適応症の試験デザイン、および承認後のCGTの安全性・有効性データ収集を扱っています。
今後の展望
マカリー氏とプラサド氏は、メーカーが異なる個別化治療で連続した数名の患者で成功を示せば、FDAは製品の販売承認を付与する方向へ進むと述べています。その後、メーカーはこれらの個別化製品からのプラットフォームデータを活用し、追加の病状における類似製品の販売承認を得ることが可能になります。
元記事：FDA unveils swift route to market for personalised drugs