ATTRアミロイドーシス心筋症治療薬Amvuttra、英NICEの推奨を獲得
イングランドとウェールズのATTRアミロイドーシスによる心筋症（ATTR-CM）患者は、Alnylam社の遺伝子サイレンシング薬 Amvuttra の治療を受けられるようになります。これは、償還機関であるNICE（英国国立医療技術評価機構）の決定によるもので、Amvuttra（vutrisiran）が成人におけるワイルド型または遺伝性ATTRアミロイドーシスに伴う心筋症（ATTR-CM）の治療に利用可能となります。本薬は、同疾患に伴う多発性神経障害（ATTR-PN）の治療薬としてNHSでの使用が承認されてから2年後の推奨となります。
Amvuttraの特性と市場での位置づけ
今回の新たな推奨は、英国医薬品規制当局MHRAがAmvuttraの適応症をATTR-CMに拡大した数ヶ月後に発表されました。ATTR-CMは、ミスフォールドしたトランスサイレチンタンパク質が心臓組織に蓄積し、心室の肥厚と硬化を引き起こす進行性で最終的に生命を縮める病態です。Alnylam社によると、英国には約1,500人の患者が本薬の治療対象となる可能性があります。
Amvuttraは、Alnylam社の先行ATTRアミロイドーシス治療薬Onpattro（パチシラン）の後継薬であり、より患者に優しい投与方法を提供します。Onpattroが数週間ごとに静脈内投与されるのに対し、Amvuttraは3ヶ月に1回皮下注射により投与されます。この新しい薬剤はAlnylam社の主要売上薬となっており、今年の第3四半期の全世界売上高は、ATTR-CM適応症の追加により162%増の6億8,500万ドルに達し、Onpattroの売上は4,000万ドル未満に縮小しています。
市場におけるAlnylam社の主要な競合他社はファイザー社であり、その経口投与薬 Vyndaqel (タファミディス) は、昨年NICEによって推奨され、すでにATTR-CM治療薬としてNHSで使用されています。
NICEの推奨詳細と臨床データ
NICEのガイドライン文書は、NHSに対し、「利用可能な治療法の利点と欠点を患者と話し合った上で、AmvuttraとVyndaqelを含む適切な治療法のうち最も安価な選択肢を使用する」ことを推奨しています。間接的な臨床比較では、両薬剤が寿命を延ばし、心筋症の悪化を遅らせる上で同等の効果があることが示唆されています。Amvuttraの定価はプリフィルドシリンジ1本あたり約96,000ポンド（125,000ドル）ですが、NHSには機密割引価格で供給されます。
今月初め、Alnylam社はATTR-CM患者を対象としたAmvuttraの第3相HELIOS-B試験の新たなデータを発表しました。このデータは、4年間でプラセボと比較して、全死因死亡または初回心血管イベントの複合リスクを最大42%削減したことを示しています。
患者団体からの評価と今後の課題
Cardiomyopathy UKの最高経営責任者であるAnna Tomlinson氏は、NICEの推奨は「ATTR-CM患者とその家族にとって重要な節目」であり、「より広範な改善、すなわちより良い診断経路、専門サービスへのより強力なアクセス、そして家族がこのような複雑な病態を乗り越えるために必要なサポートへの一歩」であると述べています。
彼女はさらに、「すべての地域で公平なアクセスを確保するためには、さらなる取り組みが必要」と付け加えています。現在、スコットランド医薬品コンソーシアム（SMC）は、ATTR-CMにおけるAmvuttraに関する決定をまだ発表していません。