NovartisのSMA遺伝子治療薬「Itvisma」が米国で承認、対象患者層を大幅に拡大
Novartisは、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬であるonasemnogene abeparvovecの新しい製剤「Itvisma」が米国で承認されたことを発表しました。これにより、より多くのSMA患者がこの遺伝子治療の対象となります。
従来の「Zolgensma」との違いと対象患者の拡大
既存のZolgensma製剤は静脈内投与であり、肝臓の副作用リスクから、米国では特定の体重以下の2歳未満の幼児に限定されていました。
新しいItvisma製剤は、下背部から脳脊髄液に直接注射する髄腔内投与方式を採用しています。この変更により、年長児や成人を含む、より体の大きなSMA患者も治療の選択肢となることが可能になりました。
この新しい髄腔内製剤によって、1回の投与で完結するこの遺伝子治療は、年齢に関わらず全てのSMA患者に利用可能となり、BiogenのSpinraza（nusinersen）やRocheのEvrysdi（risdiplam）のような生涯にわたる定期的なSMA治療から解放される可能性があります。
経済的側面と臨床試験
Novartisは、Itvismaのピーク時の売上ポテンシャルを「数十億ドル規模」と予測しています。米国での卸売価格は259万ドルで、Zolgensmaの210万ドルと比較して高額です。
Itvismaは、第3相STEER試験（2歳から17歳の未治療患者対象）および第3b相STRENGTH試験（SpinrazaまたはEvrysdiで治療歴のある患者対象）の結果に基づき、FDAによって承認されました。
この新製剤は、Zolgensmaの売上が前年比でわずかに減少している状況（第3四半期で3億100万ドル）を受け、NovartisのSMA遺伝子治療薬の売上回復に寄与すると期待されています。Zolgensmaは2019年から米国市場で提供されています。
患者団体の反応
患者支援団体であるCure SMAは、Itvismaの承認を「筋肉消耗性疾患の治療と管理における、もう一つの重要な前進」と評価しています。Cure SMAは、Novartisと協力し、この新しい治療への教育とアクセスを支援する意向を示しています。