FDA、国内臨床開発奨励のためユーザーフィー改定案を提案
米食品医薬品局（FDA）は、国内での医薬品開発を促進するため、次期ユーザーフィーの改定案を提示しました。この提案は、米国での早期臨床試験（フェーズ1試験）を実施するプログラムの申請料を減額し、臨床開発を米国に「定着させる」ことを目指しています。
一方で、米国でフェーズ1試験を含まない海外プログラムに対してはユーザーフィーを増額するだけでなく、治験薬申請（IND）後に追加の年間費用も導入する方針です。
この動きは、バイオファーマR&Dにおける米国の地位が他国、特に中国に脅かされていることへの対応策と見られています。
業界からの懸念とFDAの回答
業界代表者は、国内開発奨励のためにユーザーフィーに焦点を当てるのではなく、「医薬品開発と審査にかかる時間を短縮できる効率化」の導入をFDAに求めました。FDAはこれらの措置にも関心があるとしながらも、ユーザーフィー交渉の範囲外であると回答。
また、業界は変更の具体的な実施方法（減額基準、支払い時期、中小企業への影響など）について詳細を求め、FDAは今後の議論のための計画を提案することに合意しました。
ユーザーフィーの背景
ユーザーフィープログラムは、2024年のFDAの総資金の約半分（470億ドル）を占め、5年ごとに承認されます。次期処方薬ユーザーフィー法（PDUFA VIII）は2027年10月1日に発効予定で、業界との交渉が現在進行中です。FDA長官は、全体的なユーザーフィーの減額が中小企業の有望なプログラムの推進を容易にすると支持しています。
PhRMA（米国研究製薬工業協会）は、PDUFAシステムが米国の医薬品開発と患者アクセスにとって不可欠であると強調しており、導入前は70%の医薬品が他国で先に承認されていたのに対し、現在では70%が米国で先に承認されていると指摘しています。