Kyverna Therapeutics、難病スティッフパーソン症候群（SPS）に対するCAR-T細胞療法で画期的な治験結果を発表
Kyverna Therapeuticsは本日、稀な自己免疫疾患であるスティッフパーソン症候群（SPS）に対する細胞療法「mivocabtagene autoleucel (miv-cel)」の第2相KYSA-8試験が主要目的を達成したと報告し、同社の株価は40%近く上昇しました。
SPSは、中枢神経系の進行性免疫介在性疾患であり、進行性のこわばりや痛みを伴う筋肉の痙攣を特徴とします。米国では100万人に1～2人が罹患するとされ、未治療の場合、永続的な障害や死に至る可能性もあります。既存の治療法は対症療法が主ですが、miv-celは疾患の主な要因とされる自己反応性B細胞を抑制するように設計されています。
試験結果のハイライト
試験では、26人のSPS患者にmiv-celを単回投与後、移動能力に「堅牢で持続的な改善」が確認されました。特に、16週時点でTimed 25-foot walk (T25FW) がベースラインと比較して統計的に有意な46%改善を示しました。また、患者の81%が「臨床的に意味のある」とされる20%以上のT25FW改善を達成しました。筋肉のこわばり、歩行能力、刺激への感受性、神経学的障害に関する副次評価項目でも良好な結果が得られています。
将来展望
Kyvernaの最高経営責任者であるWarner Biddle氏は、これらの結果がmiv-celをSPSで最初かつ唯一の承認療法、また自己免疫疾患に対するCAR T細胞療法として確立する道を開く可能性があると述べています。同社は2026年前半にSPSの承認申請を目指しています。
miv-celは、重症筋無力症 (gMG) でも肯定的な中間段階データが報告されており、今年末までに第3相試験が開始される予定です。さらに、多発性硬化症や関節リウマチといった他の自己免疫疾患への応用も検討されています。