Vanda PharmaのHetlioz、ジェットラグ適応症でFDAが再拒否
Vanda PharmaのHetlioz（タシメルテオン）のジェットラグ治療薬としての米国FDAへの販売申請が、訴訟による再審査後も再び拒否されました。Hetliozは既に、盲目の人々の睡眠障害や希少な神経発達障害であるSmith-Magenis症候群（SMS）の治療薬として承認されていますが、ジェットラグ適応症は2019年に一度拒否されていました。
FDAの拒否理由とVandaの反論
FDAは、ジェットラグに関するHetliozの臨床試験において「肯定的な有効性」を認めたものの、データが「実質的な有効性の証拠を提供していない」と結論付けました。
主な異議は以下の点に基づいています。
- 試験で用いられたジェットラグのモデル（5時間および8時間の就寝時間シフト）が、長距離飛行に伴う実際のジェットラグ（酸素圧低下、身体的制約、騒音、照明変化など）を代表していないという見解。
VandaはFDAのこの解釈に「敬意を持って異議を唱える」とし、試験プロトコルは「可変的な旅行条件という交絡因子なしに、ジェットラグの本質的な特徴を誘発する」と主張しています。同社は、裁判所がFDAにデータの再検討を求めた後に設定された共同作業の精神に、今回の拒否が反するとも述べ、承認に向けて引き続き取り組む姿勢を示しています。
Vanda Pharmaの事業動向と市場への影響
- Hetliozの売上: 昨年第3四半期には、Vandaの総売上5,600万ドルのうち1,800万ドルを占めました。
- その他の製品:
- 乗り物酔い予防薬Nereus（トラディピタント）がFDAに承認され、年間1億ドルの米国売上が見込まれています。
- 統合失調症および双極性I型障害治療薬Bysanti（ミルサペリドン）の承認決定を2月21日までに待っています。
- 汎発性膿疱性乾癬（GPP）候補薬imsidolimabの申請が先月行われました。
今回の発表を受け、Vandaの株価は14%以上下落しました。