PTC Therapeuticsは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬Translarna（アタアレン）の米国FDA承認申請を撤回しました。これは、FDAが提出されたデータに基づき、効果の実質的な証拠の基準を満たす可能性が低いと判断したためです。
米国での承認申請の経緯
PTCは、Translarnaの米国市場導入に約10年間尽力してきました。
最初の試みは2016年に却下され、その後の上訴は成功したものの、2017年にFDAによって拒否されました。
長年の議論と追加の臨床試験を経て、2024年に再提出されましたが、今回撤回に至りました。
欧州での状況
Translarnaは2014年に欧州で条件付き販売承認を得ましたが、2024年には安全性と有効性に関する複数回のレビューの結果、承認更新が拒否されました。
PTCのコメントと患者コミュニティへの影響
PTCのCEOであるMatthew Klein氏は、米国でのFDA承認が達成できないことへの失望を表明し、同社とFDA間の「データ解釈における相違」が解決できなかったと述べました。PTCは、現在Translarnaで治療を受けている患者への供給に関する影響について、数週間以内に決定するとしています。この結果は、患者コミュニティとその家族にとって「壊滅的」であると認識されています。
財務状況と今後の戦略
Translarnaの売上は、2025年第3四半期に約5,000万ドルと、前年同期の7,200万ドルから減少しています。
同社の別のDMD治療薬であるステロイドベースのEmflaza（デフラザコート）も、特許保護を失い売上が減少傾向にあります。
PTCは今後、稀少疾患であるフェニルケトン尿症（PKU）の新規治療薬Sephience（セピアプテリン）の米国および欧州での展開に注力する方針です。
パイプラインには、ノバルティスと提携しているハンチントン病治療薬votoplamや、フリードライヒ失調症治療薬vatiquinoneがありますが、vatiquinoneはFDAから追加の有効性データを要求され却下されています。