FDA、CRLs公開を大幅に拡大し「ラディカルな透明性」を推進
米国FDAは、「ラディカルな透明性」を推進するため、Complete Response Letters（CRLs）の公開をさらに一歩進めました。最新の公開バッチには、これまでに未公開だった89通のCRLsが含まれ、今後もCRLsは「スポンサーへの発行後速やかに」公開されることが約束されています。
公開の意義とFDAの主張
FDA長官のマーティ・マカリー博士は、この決定を機関にとっての「画期的な出来事」と称賛。これにより、治療法や治療薬の市場投入を加速させるための「貴重な洞察」が提供され、投資家や株主には完全な文脈が提供され、何よりも「国民の信頼を回復する」と述べています。
以前の公開が最終的に市場承認された製品のCRLsに限定されていたのに対し、今回の新しいバッチには現在未承認の治療薬に関するCRLsも含まれており、業界関係者、投資家、その他の企業に対し、FDAの判断理由に関するはるかに深い洞察を提供するものとなります。
懸念される点とFDAの反論
ただし、公開される全てのCRLsは、他のFDA文書と同様に、商業機密情報や個人情報が削除（編集）されています。この編集版の公開でさえ、現在のFDA規制との整合性や、規制当局が訴訟にさらされる可能性について疑問が呈されています。また、機密情報が最終的に公開されることへの懸念から、一部の申請が取り下げられ、イノベーションにブレーキがかかる可能性も推測されています。
これに対し、FDAはCRLsの公開が公衆衛生に重要な利益をもたらすと主張。「医薬品開発者がよくある誤りを避け、より多くの治療法や有意義な治療を米国国民に効率的に提供すること」「患者と彼らを治療する医療提供者により大きな洞察を提供すること」「スポンサーが投資家や株主へのコミュニケーションにおいて、完全で文脈化された情報を提供することを確実にすること」をそのメリットとして挙げています。
具体的な事例と業界の反応
新しいバッチには、先月ReplimuneのRP1（vusolimogene oderparepvec）とブリストル・マイヤーズ スクイブのOpdivo（nivolumab）の併用による進行性悪性黒色腫治療に関するCRL、Ultragenyxのサンフィリッポ症候群A型遺伝子治療UX111、Capricor Therapeuticsのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）細胞治療デラミオセルに関するCRLなどが含まれています。
CRLsが公開された企業の一つである幻覚剤開発企業Lykos Therapeuticsの広報担当者は、この機会を利用し、1年前に拒否されたMDMAベースの心的外傷後ストレス障害（PTSD）治療薬に関する拒否に反論しています。Lykosの共同創設者リック・ドブリン氏は、FDAの動きを歓迎しつつも、「CRLsは壊滅的な真実を明らかにしている。FDAは目標を動かした」と主張。FDAが第3相試験のプロトコルを選択した後、試験完了と申請受理後にその立場を変更したと述べています。
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元記事：FDA releases previously unseen CRLs in transparency push