PepGen社のDM1治療薬、FDAにより臨床試験が部分的に停止
希少な遺伝性筋疾患である筋強直性ジストロフィー1型（DM1）を対象としたPepGen社の主要薬剤PGN-EDODM1の臨床試験が、米国食品医薬品局（FDA）によって部分的に停止され、同社の株価は21%以上下落しました。
PGN-EDODM1臨床試験の部分的停止
この措置は、PepGen社のDM1向け治験FREEDOM2-DM1に影響を与えます。PGN-EDODM1は、DM1において機能不全に陥るタンパク質（MBNL1）の正常な機能を回復させることを目的としたオリゴヌクレオチドベースの治療法であり、進行性の筋萎縮、筋力低下、筋硬直（ミオトニア）を引き起こす疾患です。
PepGen社によると、この臨床試験停止は、以前提出された前臨床薬理・毒性研究に関連するものであり、第2相試験開始の承認を得るためにFDAに提出された初期の第1相FREEDOM試験には関与していません。
FDAの広範な規制動向
今回の規制措置は、FDAが希少疾患治療薬開発企業に緊張感をもたらしている一連の動きの中で発生しました。これには、uniQure社のハンチントン病治療薬AMT-130に対する新たな臨床試験の要求や、Biohaven社の脊髄小脳失調症（SCA）治療薬troriluzole、Atara/Pierre Fabre社の臓器移植後悪性腫瘍治療薬Ebvalloの最近の承認拒否などが含まれます。先週、米上院特別高齢化委員会は、現政権下でのFDAによる希少疾患治療薬規制の一貫性のなさや過度な慎重さに関する疑惑を調査しました。
PepGen社の対応と今後の展望
他国での承認と米国への影響
臨床試験停止のニュースと同時期に、PepGen社は韓国、オーストラリア、ニュージーランドで患者への投与開始に関する規制当局の承認を得ました。さらに、英国とカナダのコホート向けには、試験のオープンラベル延長が認められています。現時点では、米国人患者は試験に登録されていないため、部分的な停止は将来の米国での申請を裏付けるデータ収集を遅らせることになります。
経営陣のコメントと財務状況
PepGen社は声明で、「FDAとの継続的な対話の一環として、当社は最近非盲検化されたFREEDOMデータを含む追加の分析を提出しており、FDAの質問に可能な限り迅速に対処するため、FDAと協力することにコミットしています」と述べました。同社は、5mg/kg投与群の結果を今月末までに、10mg/kg群の結果を今年後半に報告する予定であると述べています。
臨床試験停止のニュースを乗り越え、PepGen社の最高経営責任者であるJames Macarthur氏は、同社が「力強い勢いと、DM1コミュニティに有意義な新しい治療法を提供する明確な道筋を持って、この新年を迎えている」と述べました。
PepGen社は最近2025年の財務結果を報告し、年末時点で1億4850万ドルの現金を保有しており、これにより2017年後半まで事業を賄えるとしています。
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