Agios、鎌状赤血球症（SCD）治療薬候補mitapivatのFDA加速承認申請を計画
Agiosは、米国規制当局からのフィードバックに基づき、鎌状赤血球症（SCD）治療薬候補であるmitapivatをFDAに加速承認経路で申請する計画を発表しました。この決定は、昨年11月に報告された第3相RISE UP試験の混合的な結果にもかかわらず行われました。
RISE UP試験の結果と株価の変動
第3相RISE UP試験では、mitapivatは主要評価項目であるヘモグロビン反応においてプラセボと比較して有意な改善を示しましたが、鎌状赤血球の血管閉塞性発作（VOCs）の年間発生率を改善することはできませんでした。この結果により、同社の株価は大幅に下落しました。しかし、今回の加速承認申請計画の発表後、株価は約20%上昇し、以前の下落分の一部を取り戻しました。
FDAとの協議と今後の展開
AgiosはFDAとの協議に基づき、加速承認を裏付けるための確認臨床試験のプロトコルを提出しました。FDAは、特に希少疾患において、臨床的に重要な新薬を患者に迅速に提供するため、規制の柔軟性を発揮することに言及しています。Agiosの最高医療責任者であるSarah Gheuens氏は、SCDにおけるアンメットニーズと新しい治療選択肢を迅速に進めることの重要性を強調しています。AgiosはRISE UP臨床プログラムで使用されたものとは異なる主要評価項目を提案しており、その受け入れは今後の課題です。
mitapivatの既存承認とSCD承認の意義
Mitapivatは、既に2022年からPyrukyndという商品名でピルビン酸キナーゼ（PK）欠損症に伴う溶血性貧血の治療薬として米国で承認されています。また、昨年後半にはAqvesmeとしてα-またはβ-サラセミアに伴う貧血の治療薬としても承認されました。米国には約10万人のSCD患者がおり、PK欠損症の1,000〜2,000人、サラセミアの約4,000人と比較してはるかに多いため、SCDでの承認はmitapivatの販売ポテンシャルを大きく変えると見込まれています。Agiosは昨年、Pyrukyndから5,400万ドルの収益を報告しており、前年比48%増となっています。