FDA、細胞・遺伝子治療（CGT）開発加速のためのドラフトガイダンスを発表
米国食品医薬品局（FDA）は、細胞・遺伝子治療（CGT）開発における障壁を削減する計画の一環として、「既存の科学的知見（prior knowledge）」を活用し、試験の必要性を減らし、患者への提供を迅速化するためのドラフトガイダンスを発表しました。
ガイダンスの目的と内容
この新しい文書は、CGT開発企業が以下の公に入手可能な情報や確立された知識を利用して、規制当局への申請を「合理化」する方法について、FDAの考え方を示しています。
- 化学、製造、品質管理（CMC）データ
- 非臨床研究
- 臨床情報
背景となるFDAの取り組み
今回の措置は、治療選択肢が限られている、または存在しない疾患に対する新しい治療法の開発企業に対する規制負担を軽減するための、FDAによる一連のイニシアチブに続くものです。これには、以下のものが含まれます。
- 従来の臨床試験が実施困難な超希少疾患に対する「もっともらしいメカニズムの枠組み」。
- CGTの製造を容易にするための措置。
- ゲノム編集療法のオフターゲット編集リスク評価方法に関する4月に発表されたドラフトガイダンス（個別化医療の加速も目的）。
対象と適用範囲
FDAのCenter for Biologics Evaluation and Research (CBER)の臨時ディレクターであるKarim Mikhail氏は、このガイダンスの目的が「特に希少疾患や生命を脅かす疾患で、他の治療選択肢が少ない、またはない患者に、安全で効果的な細胞・遺伝子治療をより迅速に届けること」であると述べています。
ガイダンスの初期バージョンはゲノム編集製品に焦点を当てていますが、その原則は以下の他のCGTにも適用される可能性があります。
- アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター
- ナノ粒子ベースの遺伝子治療
- ゲノム編集を伴わないex vivo修飾細胞ベースの遺伝子治療
事前知識の源泉
事前知識の源泉としては、以下のようなものが挙げられます。
- 社内プラットフォーム
- マスターファイルを通じてFDAに提出された第三者プラットフォームデータ
- 公に入手可能なリソース
- 学術機関、産業界、その他のステークホルダー間の共同作業によって生成された資料
CBERのOffice of Therapeutic Productsの臨時ディレクターであるVijay Kumar氏は、「事前知識を活用することは、基準を下げることを意味するのではなく、安全性と有効性の最高基準を維持しつつ、私たちの集合的な効率性を高めることを意味する」と強調し、患者にとって時間が重要であると付け加えています。
元記事：FDA prior knowledge guide seeks to speed cell, gene therapy