スターガルト病1型（STGD1）治療薬「Tinlarebant」のDRAGON試験結果、FDA申請を後押しする可能性 &#8211; Belite Bio

スターガルト病（STGD1）経口治療薬「tinlarebant」のDRAGON試験が成功、FDA申請を裏付ける結果に

Belite Bioは、視力低下を招くスターガルト病タイプ1（STGD1）の経口治療薬であるtinlarebantのDRAGON試験結果が、米国FDAへの申請を支持するものであると発表しました。

サンディエゴのバイオテック企業によると、DRAGON試験はSTGD1患者を対象とした初の成功したピボタル試験です。STGD1は、通常小児期または若年成人期に始まり、進行性の視力喪失につながる眼疾患であり、現在世界中で承認された治療法はありません。米国では約5万人がスターガルト病を患っています。

tinlarebantは、ビタミンA（レチノール）を眼に輸送する分子を阻害することで、疾患の特徴であるビタミンA由来の毒素（「ビスレチノイド」）の蓄積を減少させるように設計されています。

104名の患者を対象とした第3相DRAGON試験では、tinlarebantの1日1回経口投与が主要有効性評価項目を達成しました。24ヶ月間にわたり、プラセボと比較して網膜におけるSTGD1病変の成長率を35.7%減少させ、これは高度に統計的に有意な結果でした。

なお、追跡期間の2年間で、両群の患者における視力変化は最小限であり、これは同社が「自然経過データと一致している」と述べています。

Beliteの最高経営責任者兼会長であるTom Lin博士は、この結果が「スターガルト病における歴史的ブレークスルーであり、この壊滅的な病態に対する初の潜在的治療法への道を開き、かつては治療不可能と考えられていた病気に長年直面してきた患者とその家族に新たな希望をもたらす」と述べました。

彼はさらに、「tinlarebantは網膜変性を遅らせる効果があるだけでなく、経口治療薬が網膜変性疾患において臨床的に意味のある結果を示すことができたのは今回が初めてである」と付け加えました。

Beliteは現在、2026年前半に米国でtinlarebantの承認申請を行う計画であり、世界中の他の規制当局とも市場導入の道筋について協議を開始する予定です。

これまでのスターガルト病治療薬開発の試みは実を結んでいませんでしたが、Ocugen、Splice Bio、VeonGenなどの候補も臨床試験段階にあります。