Scribe Therapeutics、Nasdaq上場を計画 – 初期段階のCRISPR治療薬企業への投資家関心試金石に
Scribe TherapeuticsがNasdaqへの上場計画を発表しました。これは、初期段階の医薬品開発企業に対する投資家の関心を測る試金石と見られています。同社の共同創設者には、ノーベル化学賞受賞者のジェニファー・ダウドナ氏が含まれています。
開発分野と技術プラットフォーム
Scribeは、心血管代謝疾患、特にアテローム性動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）を対象としたin vivo CRISPRベースの治療薬を開発しています。同社のプラットフォーム技術は、より一般的なCRISPR-Cas9ではなく、CRISPR-CasXに焦点を当てており、これにより活性、特異性、送達性が向上したCRISPR薬剤を生成できると主張しています。
主要パイプライン：STX-115
リード薬候補であるSTX-115は、PCSK9をエピジェネティックにサイレンシングし、DNAを恒久的に改変することなく低密度リポタンパク質（LDL）コレステロールを減少させるように設計されています。現在、オーストラリアで初のヒト臨床試験が進行中で、来年にはデータが発表される予定です。前臨床研究では、単回投与後約18ヶ月にわたり、非ヒト霊長類において50%以上のLDL-C減少という著しい持続性が示されています。
その他のパイプラインと資金調達
STX-115に続く2つの候補薬、STX-1200とSTX-1400は、同社のX-editing (XE)技術を、それぞれLp(a)とトリグリセリドという心血管代謝疾患の他の確立された薬物標的に適用します。これらは2027年と2028年に初のヒト臨床試験を開始する予定であり、最近カリフォルニア再生医療研究所（CIRM）から2500万ドル以上の資金を獲得しました。Scribeは、これらの3つの標的に焦点を当てることで、「脂質が媒介するASCVDリスクの圧倒的多数に対処し、心血管の健康に対する長期的な解決策を提供し、この疾患の治療と最終的な予防方法を再構築する可能性を秘めている」と述べています。
企業概要と財務状況
Scribeは2017年に設立され、NasdaqにSCTXのティッカーシンボルで上場する計画です。3月末時点で約5000万ドルの現金準備高を有しています。